Pacienții cu cancer ar putea să nu înțeleagă semnificația supraviețuirii fără progresie (PFS), potrivit rezultatelor unui studiu publicat recent în JAMA Oncology. Ca urmare, valoarea pe care un pacient o acordă PFS este necunoscută.
„Nu sunt deloc surprins să văd concluzia lor”, a declarat Feng Xie, PhD, profesor de economie a sănătății în cadrul departamentului de metode de cercetare în domeniul sănătății, dovezi și impact la Universitatea McMaster din Ontario, Canada, care nu a fost implicat în studiu, în timpul unui interviu acordat CancerNetwork®.
„Când vine vorba de PFS, nu toată lumea poate înțelege exact ce înseamnă PFS pentru ei, deoarece, după cum sugerează și numele, se pare că are de-a face cu supraviețuirea”, a spus Xie. Xie a adăugat că, în realitate, s-ar putea să nu aibă nimic de-a face cu supraviețuirea.
Revizuirea sistematică a inclus 17 studii din literatura de specialitate publicată care au evaluat înțelegerea, preferința sau valoarea percepută de către pacienți a progresiei bolii sau a PFS în rândul pacienților cu cancer avansat. În mod colectiv, aceste 17 studii au reprezentat 3646 de pacienți cu cancer avansat, dintre care majoritatea erau de culoare albă (medie, 88%; interval, de la 77% la 96%).
O trecere în revistă a studiilor a relevat faptul că, atunci când au transmis semnificația PFS, toate acestea au folosit definiții considerabil de diferite ale PFS. Atunci când au definit PFS pentru pacienți, 6 studii au inclus „supraviețuire” în definiție, 5 au afirmat că un beneficiu PFS poate să nu conducă la un beneficiu de supraviețuire globală (OS) și 5 au afirmat că un beneficiu PFS poate să nu reflecte cât de bine se simte un pacient.
Pentru studiile care au permis pacienților să clasifice importanța atributelor, cum ar fi OS, PFS și evenimentele adverse, OS a fost întotdeauna clasificat ca fiind cel mai important atribut atunci când a fost prezentat ca opțiune. Doar atunci când OS nu a fost o opțiune, PFS a fost clasată ca fiind cel mai important atribut pentru pacienți. Pentru Xie, această constatare indică faptul că oamenii „chiar nu înțeleg” ce înseamnă PFS.
Peste aceasta, studiul ridică preocupări suplimentare cu privire la utilizarea PFS în studiile clinice. Autorii au subliniat că progresia radiologică a fost definită inițial ca o modalitate de a „descrie schimbările în dimensiunea tumorii ca răspuns la terapie pentru a ajuta la identificarea semnalelor de activitate în dezvoltarea timpurie a medicamentelor”, dar „nu a fost niciodată menită să deducă un beneficiu semnificativ din punct de vedere clinic”.
Xie a fost de acord, explicând că PFS a fost „treptat” folosită ca măsură de rezultat secundar și este acum „destul de standard” ca măsură de rezultat primar în „multe” studii clinice oncologice. De fapt, un studiu a constatat că PFS sau timpul până la progresie nu au fost niciodată utilizate ca puncte finale primare în studiile clinice randomizate în oncologie între 1975 și 1984. Apoi, popularitatea sa a crescut. Între 1984 și 1994, PFS și timpul până la progresie au fost utilizate în 2 % din studii și apoi în 26 % din studii între 2005 și 2009.
O altă problemă pe care o ridică studiul este validitatea PFS ca punct final surogat în studiile oncologice, deoarece, în timp ce PFS s-a dovedit a fi un punct final surogat valid pentru OS pentru anumite tipuri de cancer, pentru majoritatea, beneficiul tradus pentru OS rămâne o presupunere.
„Nu avem dovezi cu adevărat solide care să arate că este un surogat bun și valid pentru supraviețuirea globală sau pentru calitatea vieții legate de sănătate, două puncte finale cheie care sunt valoroase pentru pacienții cu cancer”, a spus Xie. Mergând mai departe, Xie a spus că problema trebuie să fie examinată în 2 moduri. În primul rând, cum să se îmbunătățească comunicarea cu pacientul cu privire la ce este PFS, iar în al doilea rând, cum ar trebui evaluată eficacitatea unui nou tratament.