最近JAMA Oncologyに発表された研究結果によると、がん患者は無増悪生存期間（PFS）の意味を理解していない可能性があります。 その結果、患者がPFSに置く価値は不明です。
この研究に関与していないカナダ・オンタリオ州のマクマスター大学健康研究方法・証拠・影響学部健康経済学教授のFeng Xie博士は、CancerNetwork®とのインタビューで、「彼らの結論を見てもまったく驚きません」と述べています。
「PFSというと、その名の通り生存に関係するもののように思われるので、誰もがPFSの意味を正確に理解できるわけではありません」とXie氏は述べました。
系統的レビューには、進行がん患者における病勢進行やPFSに対する患者の理解、好み、知覚価値を評価した17件の文献が含まれています。 これらの17件の研究を合わせると，3646人の進行がん患者を代表しており，その大半は白人であった（平均88％；範囲77％～96％）。
研究のレビューにより，PFSの意味を伝える際，すべての研究でPFSの定義がかなり異なることが判明した。 PFSの定義を患者に伝える際，6つの研究では「生存」を定義に含め，5つの研究では「PFSの利益は全生存（OS）の利益につながらないかもしれない」と述べ，5つの研究では「PFSの利益は患者の体調を反映しないかもしれない」と述べた。
OS，PFS，有害事象などの属性の重要度を患者が順位付けできる研究では，OSは選択肢として示されると常に最も重要な属性として順位付けられた。 OSが選択肢にない場合のみ、PFSが患者にとって最も重要な属性としてランク付けされた。 この結果は、人々がPFSの意味を「本当に理解していない」ことを示していると、謝は考えている。
さらに、この研究は、臨床試験におけるPFSの使用について、さらなる懸念を投げかけている。 著者らは、放射線学的進行は当初、「初期の薬剤開発において活性のシグナルを特定するのに役立つ、治療に対する腫瘍サイズの変化を記述する方法」として定義されたが、「臨床的に意味のある利益を推論することを意図したものではなかった」と指摘している。
謝氏はこれに同意し、PFSは二次的な結果指標として「徐々に」使用され、今では「多くの」腫瘍学臨床試験における主要な結果指標として「かなり標準的」になっていると説明する。 実際、ある研究では、1975年から1984年の間、腫瘍学の無作為化臨床試験において、PFSまたは進行までの時間が主要評価項目として使用されたことはなかったとされている。 その後、その人気は高まった。 1984年から1994年の間、PFSと進行までの時間は2％の試験で使用され、その後2005年から2009年の間、26％の試験で使用されました。
この研究が提起するもう一つの問題は、がん試験における代替エンドポイントとしてのPFSの妥当性です。
「がん患者にとって価値のある2つの重要なエンドポイントである全生存または健康関連QOLの優れた有効な代替指標であることを示す、本当に強い証拠はありません」とXieは述べています。 今後、この問題は2つの方法で検討される必要があるとXie氏は言う。 1つは、PFSとは何かについて患者とのコミュニケーションをいかに改善するか、もう1つは、新しい治療法の有効性をどのように評価すべきか、である。