Amyotrofisk lateralskleros (ALS), även känd som motorneuronsjukdom och Lou Gehrigs sjukdom, är ett sällsynt tillstånd som kännetecknas av degeneration av nervceller som styr frivilliga muskler. Sjukdomen leder till gradvis förvärrade symtom som inkluderar muskelsvaghet, ryckningar och stelhet. När fler av dessa nervceller, eller motorneuroner, går förlorade minskar musklerna i storlek och fortsätter att försvagas, vilket så småningom leder till problem med att tala, svälja och andas.
ALS har i dagsläget inget botemedel och det finns få effektiva behandlingar, men forskare arbetar på nya sätt att behandla sjukdomen.
Vad är stamcellsterapi och kan det hjälpa ALS-patienter
Stamcellsterapi framstår som ett potentiellt nytt sätt att behandla ALS. Forskare använder många typer av stamceller i sitt arbete, inklusive inducerade pluripotenta stamceller (iPSC), som kan vara bland de mest lovande cellerna med behandlingspotential. iPSC härstammar från vuxna mänskliga vävnader, inklusive vävnader från patienter, och har visat sig ha en förmåga att utvecklas till astrocyter, celler som stödjer nervceller.
Mesenkymala stamceller, eller adulta stamceller, är också under utredning. Här tas celler från patientens egen benmärg eller fettvävnad och modifieras sedan för att öka deras förmåga att producera neurotrofa faktorer. Neurotrofa faktorer är molekyler som är kända för att hjälpa till att stödja och skydda nervceller.
Andra former av pluripotenta stamceller, som kan lockas till specialiserade celler, är också intressanta inom ALS-forskningen.
Stamcellsbehandling i kliniska försök för ALS
BrainStorm Cell Therapeutics utvecklar NurOwn, ett tillvägagångssätt som använder mesenkymala stamceller som utvecklas till celler som utsöndrar neurotrofa faktorer. Cellerna kan injiceras i muskeln eller i ryggmärgskanalen.
En öppen klinisk fas 1/2-studie (NCT01051882) utvärderade säkerhet, tolerabilitet och terapeutiska effekter av NurOwn hos ALS-patienter med tidig sjukdom. Cellerna injicerades direkt i muskelvävnad hos 12 patienter.
En annan, prospektiv fas 2a-studie (NCT01777646) rekryterade 14 patienter för att kontrollera effekterna av kombinerade multipla injektioner av NurOwn i vätskan som omger hjärna och ryggmärg. (Denna process kallas intratekal administrering.)
Resultaten av studierna, som rapporterades 2016 i tidskriften JAMA Neurology, visade att behandlingen var säker och väl tolererad och att den bromsade sjukdomsutvecklingen under sex månader efter injektionerna jämfört med sex månader före behandlingen.
Säkerheten vid intratekal behandling med mesenkymala stromaceller från fettvävnad undersöktes också och verkade vara säker vid de testade doserna.
En annan klinisk fas 3-studie (NCT03280056) som utvärderar säkerheten och effekten av upprepade NurOwn-injektioner rekryterar för närvarande patienter i amerikanska Kalifornien, Massachusetts och Minnesota. ALS-patienter kommer att få tre intratekala NurOwn- eller placeboinjektioner med två månaders mellanrum.
En klinisk fas 1/2-studie (NCT03482050), som undersöker användningen av astrocyter som härstammar från mänskliga embryonala stamceller (kallade AstroRx), rekryterar för närvarande cirka 21 patienter på en enda plats i Israel. AstroRx kommer att injiceras i ryggmärgen hos ALS-patienter i ett tidigt stadium av sjukdomen.
***
ALS News Today är en ren nyhets- och informationswebbplats om sjukdomen. Den ger inga medicinska råd, diagnoser eller behandlingar. Detta innehåll är inte avsett att ersätta professionell medicinsk rådgivning, diagnos eller behandling. Sök alltid råd hos din läkare eller annan kvalificerad hälsovårdare om du har frågor om ett medicinskt tillstånd. Bortse aldrig från professionell medicinsk rådgivning eller vänta med att söka den på grund av något du har läst på den här webbplatsen. De åsikter som uttrycks i den här kolumnen tillhör inte ALS News Today eller dess moderbolag BioNews Services och är avsedda att väcka diskussion om frågor som rör ALS.