Skrivet av Dr David Evans Senast ändrat den 22 april 2019
Makuladegeneration – den främsta orsaken till blindhet hos personer i åldern 65 år och äldre – är en allvarlig ögonsjukdom som ännu inte har någon korrigerande behandling som godkänts av FDA. Den åldersrelaterade sjukdomen orsakar försämring av makula, en viktig näthinnekomponent för tydlig, central syn.
Och även om det finns en mängd olika behandlingar som är avsedda att bromsa utvecklingen av tillståndet och kontrollera synförlusten, har ingen ännu visat sig kunna vända skadan. Men det betyder inte att det inte finns hundratals (om inte tusentals) specialister och forskare på makuladegeneration (AMD) som arbetar för att ändra på det.
Jag stötte nyligen på en artikel som publicerades av CNN och som beskrev en studie som publicerades i The New England Journal of Medicine och som fokuserade på användningen av stamceller för att behandla AMD. Stamcellsforskning har länge varit ett kontroversiellt ämne, men det går inte att förneka att det har skett ett antal vetenskapliga genombrott som tillskrivs deras användning. (Här är 10 stamcellsgenombrott som identifierats av British Heart Foundation.)
När vi talar om stamcellsforskning är det vanligtvis fokuserat på en viss typ av stamceller: embryonala. Det som gör denna nya AMD-stamcellsstudie unik är att den är den första i sitt slag som använder en typ av stamcell som kallas inducerad pluripotent (IPS). Det vill säga stamceller som härstammar från patienten, vilket gör dem till genetiskt identiska celler. Detta bidrar till att ta bort vävnadsavstötning ur ekvationen, något som inte är ovanligt med embryonala stamceller från donatorer.
Forskare från laboratoriet för näthinneförnyelse vid RIKEN Center for Developmental Biology i Japan använde sig av IPS vid behandlingen av en 77-årig japansk kvinna med ”våt” AMD. (Det finns två typer av AMD: torr och våt, där den senare är den allvarligare varianten som reagerar sämre på behandlingar och är mer benägen att orsaka blindhet). Även om den stora majoriteten av AMD-fallen i USA är av den torra varianten gäller motsatsen i Japan där våt AMD är vanligare. Behandlingen innebar att man skapade ett ”ark” av retinala pigmentepitelceller med hjälp av stamceller som togs från patientens bindväv i huden. Detta ark av näthinnepigmentceller placerades sedan kirurgiskt under näthinnan i ett av patientens ögon. Ett år efter operationen var det implanterade arket intakt och patienten hade inte drabbats av några negativa effekter. Även om patientens syn inte förbättrades under året stabiliserades den, vilket innebär att den snabba försämring som förknippas med våt AMD förhindrades. Det är enormt.
Framgången i denna japanska studie kontrasteras av en misslyckad behandling 2015 som omfattade tre patienter i USA i åldrarna 72-88 år. Alla tre patienterna led av torr AMD och anmälde sig till en studie som erbjöds via en klinik i Florida. Liksom i den japanska studien användes i Florida-behandlingen IPS-celler från patienterna, men de hämtades från fettceller i buken. Stamcellerna injicerades sedan i båda ögonen hos varje patient. Alla tre kvinnorna blev blinda till följd av den misslyckade behandlingen.
Men även om det totala misslyckandet med Florida-behandlingen kan kasta tvivel på effektiviteten av IPS som behandling av AMD, är förespråkarna snabba att peka på några misstänkta detaljer kring Florida-fallet. Även om patienterna antog att det rörde sig om en klinisk prövning eftersom den fanns med på ClinicalTrials.gov, granskar den statligt drivna sajten inte varje studie, vilket innebär att den vetenskapliga legitimiteten hos en sådan prövning kan ifrågasättas. För det andra, och kanske viktigast av allt, var patienterna tvungna att betala 5 000 dollar för behandlingen. Detta anses vara en stor röd flagga med tanke på att de flesta kliniska prövningar erbjuds gratis på grund av de potentiella riskerna. Slutligen är det faktum att kliniken i Florida utförde den experimentella behandlingen på båda ögonen samtidigt onormalt. Typiskt sett skulle endast ett öga behandlas för att skydda mot potentiella biverkningar.
I slutändan befinner sig IPS AMD-behandlingen fortfarande i ett mycket tidigt skede av utredningen och det verkar inte som om något slags omedelbart genombrott är att vänta. Men det går inte att förneka att det arbete som forskarna gör med denna (och andra) makuladegenerationsstudier ger hopp om att ett behandlingsgenombrott av något slag väntar inom en snar framtid. Vi kommer säkerligen att hålla dig uppdaterad allteftersom historien utvecklas.
Om du är intresserad av att lära dig mer om den här studien kan du läsa artikeln som jag läste på CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
För mer information om AMD kan du läsa våra artiklar om behandling av makuladegeneration och körning med AMD.