Amyotrofisk lateralsklerose (ALS), også kendt som motorisk neuronsygdom og Lou Gehrigs sygdom, er en sjælden sygdom, der er karakteriseret ved degeneration af de nerveceller, der styrer frivillige muskler. Sygdommen fører til gradvist forværrede symptomer, der omfatter muskelsvaghed, trækninger og stivhed. Efterhånden som flere af disse nerveceller, eller motorneuroner, går tabt, mindskes musklerne i størrelse og fortsætter med at svækkes, hvilket til sidst resulterer i problemer med at tale, synke og trække vejret.
ALS har i øjeblikket ingen kur, og der findes kun få effektive behandlinger, men forskere arbejder på nye måder at behandle sygdommen på.
Hvad er stamcelleterapi, og kan det hjælpe ALS-patienter
Stamcelleterapi er ved at dukke op som en potentiel ny tilgang til behandling af ALS. Forskere bruger mange typer stamceller i deres arbejde, herunder inducerede pluripotente stamceller (iPSC’er), som måske er blandt de mest lovende celler med et potentiale for behandling. iPSC’er stammer fra voksent menneskeligt væv, herunder fra patienter, og har vist en evne til at udvikle sig til astrocytter, celler, der støtter nerveceller.
Mesenkymale stamceller, eller voksne stamceller, er også under udforskning. Her bliver celler taget fra patientens egen knoglemarv eller fedtvæv modificeret for at øge deres evne til at producere neurotrofiske faktorer. Neurotrofiske faktorer er molekyler, der er kendt for at hjælpe med at støtte og beskytte nerveceller.
Andre former for pluripotente stamceller, som kan lokkes til at blive til specialiserede celler, er også af interesse i ALS-forskningen.
Stamcelleterapi i kliniske forsøg mod ALS
BrainStorm Cell Therapeutics udvikler NurOwn, en metode, der anvender mesenkymale stamceller, der udvikler sig til celler, der udskiller neurotrofiske faktorer. Cellerne kan injiceres i musklen eller i rygmarvskanalen.
I et åbent klinisk fase 1/2-forsøg (NCT01051882) blev sikkerheden, tolerabiliteten og de terapeutiske virkninger af NurOwn evalueret hos ALS-patienter med tidlig sygdom. Cellerne blev injiceret direkte i muskelvævet hos 12 patienter.
I et andet prospektivt fase 2a-studie (NCT01777646) blev 14 patienter indskrevet for at kontrollere virkningerne af kombinerede flere injektioner af NurOwn i den væske, der omgiver hjernen og rygmarven. (Denne proces kaldes intratekal administration.)
Resultaterne af forsøgene, der blev rapporteret i 2016 i tidsskriftet JAMA Neurology, viste, at behandlingen var sikker og veltolereret, og at den bremsede sygdomsfremskridt i løbet af seks måneder efter injektionerne sammenlignet med seks måneder før behandlingen.
Sikkerheden ved intratekal behandling med mesenchymale stromale celler fra fedtvæv blev også undersøgt og viste sig at være sikker ved de testede doser.
Et andet klinisk fase 3-forsøg (NCT03280056), der vurderer sikkerheden og virkningen af gentagne NurOwn-injektioner, er i øjeblikket ved at rekruttere patienter i USA, Californien, Massachusetts og Minnesota. ALS-patienter vil modtage tre intratekale NurOwn- eller placebo-injektioner med to måneders mellemrum.
Et klinisk fase 1/2-forsøg (NCT03482050), der undersøger brugen af astrocytter, der stammer fra humane embryonale stamceller (kaldet AstroRx), er i øjeblikket ved at rekruttere omkring 21 patienter på et enkelt sted i Israel. AstroRx vil blive sprøjtet ind i rygmarven hos ALS-patienter med sygdommen i et tidligt stadie.
***
ALS News Today er udelukkende et nyheds- og informationswebsted om sygdommen. Det giver ikke medicinsk rådgivning, diagnose eller behandling. Dette indhold er ikke ment som en erstatning for professionel lægelig rådgivning, diagnose eller behandling. Søg altid råd hos din læge eller en anden kvalificeret sundhedsperson med eventuelle spørgsmål vedrørende en medicinsk tilstand. Bortse aldrig fra professionel lægelig rådgivning eller forsinke at søge den på grund af noget, du har læst på dette websted. De holdninger, der kommer til udtryk i denne klumme, tilhører ikke ALS News Today eller dets moderselskab, BioNews Services, og har til formål at skabe debat om spørgsmål vedrørende ALS.