Skrevet af Dr. David Evans Sidst ændret den 22. april 2019
Makulær degeneration – den førende årsag til blindhed hos personer på 65 år og derover – er en alvorlig øjensygdom, som endnu ikke har nogen korrigerende behandling, der er godkendt af FDA. Den aldersrelaterede sygdom forårsager forringelse af makulaen, en vigtig nethindekomponent for et klart, centralt syn.
Selv om der findes en række behandlinger, der har til formål at bremse udviklingen af tilstanden og kontrollere synstabet, har ingen endnu vist sig at kunne vende skaden. Men det betyder ikke, at der ikke er hundredvis (hvis ikke tusindvis) af specialister og forskere inden for makuladegeneration (AMD), der arbejder på at ændre dette.
Jeg stødte for nylig på en artikel offentliggjort af CNN, der beskriver en undersøgelse offentliggjort i The New England Journal of Medicine med fokus på brugen af stamceller til behandling af AMD. Stamcelleforskning har længe været et kontroversielt emne, men der er ingen tvivl om, at der har været en række videnskabelige gennembrud, der tilskrives deres anvendelse. (Her er 10 stamcellegennembrud identificeret af British Heart Foundation.)
Når vi taler om stamcelleforskning, er det typisk fokuseret på en bestemt type stamcelle: embryonale stamceller. Det, der gør denne nye AMD-stamcelleundersøgelse unik, er, at den er den første af sin art, der anvender en type stamcelle kaldet induceret pluripotent (IPS). Det vil sige stamceller, der stammer fra patienten, hvilket gør dem til genetisk identiske celler. Dette er med til at tage vævsafstødning ud af ligningen, hvilket ikke er ualmindeligt med donorembryonale stamceller.
Forskere fra laboratoriet for retinal regeneration ved RIKEN Center for Developmental Biology i Japan brugte IPS i behandlingen af en 77-årig japansk kvinde med “våd” AMD. (Der findes to typer AMD: tør og våd AMD, hvor sidstnævnte er den mere alvorlige variant, der reagerer mindre godt på behandlinger og er mere tilbøjelig til at forårsage blindhed). Selv om langt de fleste AMD-tilfælde i USA er af den tørre variant, er det modsatte tilfældet i Japan, hvor våd AMD er mere almindelig. Behandlingen bestod i at skabe et “ark” af nethindens pigmentepitelceller ved hjælp af stamceller, der blev taget fra patientens bindevæv i huden. Dette lag af nethindens pigmentceller blev derefter kirurgisk placeret under nethinden i et af patientens øjne. Et år efter operationen var det implanterede lag stadig intakt, og patienten havde ikke lidt nogen bivirkninger. Selv om patientens syn ikke blev forbedret i løbet af året, blev det stabiliseret, hvilket betyder, at den hurtige forringelse, der er forbundet med våd AMD, blev forhindret. Det er enormt.
Succesen i denne japanske undersøgelse står i kontrast til en mislykket behandling i 2015, som omfattede tre patienter i USA i alderen 72-88 år. Alle tre patienter led af tør AMD og meldte sig til et forsøg, der blev tilbudt gennem en klinik i Florida. Ligesom i den japanske undersøgelse blev der i Florida-behandlingen anvendt IPS-celler fra patienterne, men de blev dog høstet fra fedtceller i maven. Stamcellerne blev derefter injiceret i begge øjne hos hver patient. Alle tre kvinder blev blinde som følge af den mislykkede behandling.
Men selv om den fuldstændige fiasko med Florida-behandlingen kan rejse tvivl om effektiviteten af IPS som behandling af AMD, er fortalerne hurtige til at påpege nogle mistænkelige detaljer omkring Florida-sagen. Selv om patienterne antog, at der var tale om et klinisk forsøg, fordi det blev vist på ClinicalTrials.gov, undersøger det statsstyrede websted ikke hver enkelt undersøgelse, hvilket betyder, at der kan sættes spørgsmålstegn ved den videnskabelige legitimitet af et sådant forsøg. For det andet, og måske vigtigst af alt, skulle patienterne betale 5.000 dollars for behandlingen. Dette anses for at være et stort rødt flag, da de fleste kliniske forsøg tilbydes gratis på grund af de potentielle risici. Endelig er det unormalt, at klinikken i Florida udførte den eksperimentelle behandling på begge øjne på samme tid. Typisk ville man kun behandle det ene øje for at beskytte mod potentielle bivirkninger.
I sidste ende er IPS AMD-behandlingen stadig i de meget tidlige stadier af undersøgelsen, og det ser ikke ud til, at der er udsigt til noget umiddelbart gennembrud. Men der er ingen tvivl om, at det arbejde, som forskerne udfører i forbindelse med denne (og andre) undersøgelser af makuladegeneration, giver håb om, at et behandlingsgennembrud af en eller anden art venter i den nærmeste fremtid. Vi vil helt sikkert holde dig opdateret, efterhånden som historien udvikler sig.
Hvis du er interesseret i at lære mere om denne undersøgelse, kan du læse den artikel, som jeg læste på CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
For mere information om AMD kan du læse vores artikler om behandlinger af makuladegeneration og kørsel med AMD.