Kirjoittanut Dr. David Evans Viimeksi muokattu 22. huhtikuuta 2019
Makuladegeneraatio – johtava sokeutumisen syy 65-vuotiailla ja sitä vanhemmilla – on vakava silmäsairaus, jolle ei ole vielä mitään FDA:n hyväksymää korjaavaa hoitoa. Ikään liittyvä sairaus aiheuttaa makulan heikkenemistä, joka on selkeän, keskeisen näön kannalta olennainen verkkokalvon osa.
Vaikka on olemassa erilaisia hoitoja, joilla pyritään hidastamaan sairauden etenemistä ja hallitsemaan näön heikkenemistä, mikään niistä ei ole vielä osoittautunut kykeneväksi kumoamaan vaurioita. Tämä ei kuitenkaan tarkoita sitä, etteikö satoja (ellei tuhansia) makuladegeneraation (AMD) asiantuntijoita ja tutkijoita työskentelisi tämän asian muuttamiseksi.
Löysin hiljattain CNN:n julkaiseman artikkelin, jossa kerrottiin yksityiskohtaisesti The New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistusta tutkimuksesta, joka keskittyi kantasolujen käyttöön AMD:n hoidossa. Kantasolututkimus on ollut pitkään kiistanalainen aihe, mutta on kiistatonta, että niiden käyttöön on liitetty useita tieteellisiä läpimurtoja. (Tässä on 10 British Heart Foundationin tunnistamaa kantasolujen läpimurtoa.)
Kantasolututkimuksesta puhuttaessa keskitytään yleensä tiettyyn kantasolutyyppiin: alkion kantasoluihin. Tästä uudesta AMD:n kantasolututkimuksesta tekee ainutlaatuisen se, että se on ensimmäinen laatuaan, jossa käytetään kantasolutyyppiä nimeltä indusoitu pluripotentti (IPS). Se tarkoittaa kantasoluja, jotka ovat peräisin potilaasta, mikä tekee niistä geneettisesti identtisiä soluja. Tämä auttaa poistamaan kudoshyljinnän yhtälöstä, mikä ei ole harvinaista luovuttajien alkion kantasolujen kohdalla.
Japanissa sijaitsevan RIKEN Center for Developmental Biology -keskuksen verkkokalvon regeneraatiolaboratorion tutkijat käyttivät IPS:ää hoidettaessa 77-vuotiasta japanilaista naista, jolla oli ”märkä” AMD. (AMD:tä on kahta tyyppiä: kuivaa ja märkää, joista jälkimmäinen on vakavampi muunnos, joka reagoi huonommin hoitoihin ja aiheuttaa todennäköisemmin sokeutumisen). Vaikka valtaosa AMD-tapauksista Yhdysvalloissa on kuivaa AMD:tä, päinvastoin Japanissa märkä AMD on yleisempi. Hoitoon kuului verkkokalvon pigmenttiepiteelisolujen ”levyn” luominen potilaan ihon sidekudoksesta otettujen kantasolujen avulla. Tämä verkkokalvon pigmenttisoluista koostuva levy asetettiin sitten kirurgisesti yhden potilaan silmän verkkokalvon alle. Vuoden kuluttua leikkauksesta istutettu levy säilyi ehjänä, eikä potilas ollut kärsinyt haittavaikutuksista. Vaikka potilaan näkö ei parantunut vuoden aikana, se vakiintui, mikä tarkoittaa, että märkään AMD:hen liittyvä nopea heikkeneminen estettiin. Se on valtavaa.
Tämän japanilaisen tutkimuksen onnistumisen vastakohtana on vuonna 2015 epäonnistunut hoito, johon osallistui kolme 72-88-vuotiasta yhdysvaltalaista potilasta. Kaikki kolme potilasta kärsivät kuivasta AMD:stä ja ilmoittautuivat Floridassa sijaitsevan klinikan tarjoamaan tutkimukseen. Kuten japanilaisessa tutkimuksessa, Floridan hoidossa käytettiin potilaiden IPS-soluja, mutta ne kerättiin vatsan rasvasoluista. Kantasolut ruiskutettiin sitten kunkin potilaan molempiin silmiin. Kaikki kolme naista sokeutuivat epäonnistuneen hoidon seurauksena.
Vaikka Floridan hoidon täydellinen epäonnistuminen saattaa herättää epäilyksiä IPS:n tehokkuudesta AMD:n hoidossa, kannattajat viittaavat nopeasti joihinkin Floridan tapaukseen liittyviin epäilyttäviin yksityiskohtiin. Vaikka potilaat olettivat, että kyseessä oli kliininen tutkimus, koska se esiteltiin ClinicalTrials.gov-sivustolla, valtion ylläpitämä sivusto ei tutki jokaista tutkimusta, mikä tarkoittaa, että minkä tahansa tällaisen tutkimuksen tieteellinen laillisuus voi olla kyseenalainen. Toiseksi, ja mikä ehkä tärkeintä, potilaiden oli maksettava hoidosta 5 000 dollaria. Tätä pidetään suurena hälytysmerkkinä, kun otetaan huomioon, että useimmat kliiniset tutkimukset tarjotaan maksutta mahdollisten riskien vuoksi. Lisäksi on epänormaalia, että floridalaisella klinikalla tehtiin kokeellinen hoito molemmille silmille samaan aikaan. Tyypillisesti vain toinen silmä hoidetaan mahdollisten sivuvaikutusten varalta.
Loppujen lopuksi IPS AMD:n hoito on vielä hyvin varhaisessa tutkimusvaiheessa, eikä näytä siltä, että mitään välitöntä läpimurtoa olisi tulossa. On kuitenkin kiistatonta, että tutkijoiden työ tämän (ja muiden) makuladegeneraatiotutkimusten parissa antaa toivoa siitä, että jonkinlainen hoidon läpimurto häämöttää lähitulevaisuudessa. Pidämme teidät varmasti ajan tasalla, kun tarina kehittyy.
Jos olet kiinnostunut oppimaan lisää tästä tutkimuksesta, käy lukemassani CNN:n artikkelissa: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Lisätietoa AMD:stä löydät artikkeleistamme makuladegeneraation hoidoista ja ajamisesta AMD:n kanssa.