Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joka tunnetaan myös nimellä motoneuronisairaus ja Lou Gehrigin tauti, on harvinainen sairaus, jolle on ominaista tahdonalaisia lihaksia ohjaavien hermosolujen rappeutuminen. Sairaus johtaa asteittain paheneviin oireisiin, joita ovat lihasheikkous, nykiminen ja jäykkyys. Kun näitä hermosoluja eli liikehermosoluja menetetään yhä enemmän, lihakset pienenevät ja heikkenevät edelleen, mikä johtaa lopulta puhe-, nielemis- ja hengitysvaikeuksiin.
ALS-tautiin ei ole tällä hetkellä olemassa parannuskeinoa, ja siihen on olemassa vain vähän tehokkaita hoitomuotoja, mutta tutkijat työskentelevät parhaillaan uusien tapojen kehittämiseksi sairauden hoitamiseksi.
Mitä on kantasoluhoito ja se voi auttaa ALS-potilaita
Kantasoluhoito on nousemassa mahdolliseksi uudeksi lähestymistavaksi ALS:n hoitoon. Tutkijat käyttävät työssään monenlaisia kantasoluja, mukaan lukien indusoidut pluripotentit kantasolut (iPSC), jotka saattavat olla yksi lupaavimmista soluista, joilla on hoitopotentiaalia. iPSC:t ovat peräisin aikuisen ihmisen kudoksista, myös potilaiden kudoksista, ja ne ovat osoittaneet kykenevänsä kehittymään astrosyyteiksi, hermosoluja tukeviksi soluiksi.
Tutkimuksen kohteena ovat myös mesenkymaaliset kantasolut eli aikuisten kantasolut. Tällöin potilaan omasta luuytimestä tai rasvakudoksesta otettuja soluja muokataan siten, että niiden kykyä tuottaa neurotrofisia tekijöitä lisätään. Neurotrofiset tekijät ovat molekyylejä, joiden tiedetään auttavan tukemaan ja suojelemaan hermosoluja.
Muutkin pluripotenttien kantasolujen muodot, jotka voidaan houkutella erikoistuneiksi soluiksi, kiinnostavat ALS-tutkimuksessa.
Kantasoluhoito kliinisissä kokeissa ALS:n hoitoon
BrainStorm Cell Therapeutics kehittää NurOwnia, lähestymistapaa, jossa käytetään mesenkymaalisia kantasoluja, jotka kehittyvät neurotrofisia tekijöitä erittäviksi soluiksi. Solut voidaan ruiskuttaa lihakseen tai selkäydinkanavaan.
Vaiheen 1/2 avoimessa kliinisessä tutkimuksessa (NCT01051882) arvioitiin NurOwnin turvallisuutta, siedettävyyttä ja terapeuttisia vaikutuksia ALS-potilailla, joilla tauti on varhaisessa vaiheessa. Soluja ruiskutettiin suoraan 12 potilaan lihaskudokseen.
Toiseen, vaiheen 2a prospektiiviseen tutkimukseen (NCT01777646) osallistui 14 potilasta, joiden tarkoituksena oli tarkistaa NurOwnin yhdistettyjen moninkertaisten injektioiden vaikutukset aivoja ja selkäydintä ympäröivään nesteeseen. (Tätä prosessia kutsutaan intratekaaliseksi antamiseksi.)
Tutkimusten tulokset, jotka raportoitiin vuonna 2016 JAMA Neurology -lehdessä, osoittivat, että hoito oli turvallista ja hyvin siedettyä ja hidasti taudin etenemisnopeutta kuuden kuukauden aikana injektioiden jälkeen verrattuna kuuteen kuukauteen ennen hoitoa.
Sisäisen hoidon turvallisuutta rasvakudoksesta peräisin olevilla mesenkymaalisilla stroomaalisilla soluilla tutkittiin myös, ja se vaikutti turvalliselta testatuilla annoksilla.
Toisessa vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa (NCT03280056), jossa arvioidaan toistuvien NurOwn-injektioiden turvallisuutta ja tehoa, rekrytoidaan tällä hetkellä potilaita Yhdysvaltain Kaliforniassa, Massachusettsissa ja Minnesotassa. ALS-potilaat saavat kolme intratekaalista NurOwn- tai lumelääkeinjektiota kahden kuukauden välein.
Vaiheen 1/2 kliiniseen tutkimukseen (NCT03482050), jossa tutkitaan ihmisen alkion kantasoluista peräisin olevien astrosyyttien (AstroRx) käyttöä, rekrytoidaan parhaillaan noin 21 potilasta yhteen paikkaan Israelissa. AstroRx ruiskutetaan varhaisvaiheen tautia sairastavien ALS-potilaiden selkäytimeen.
***
ALS News Today on puhtaasti tautia koskeva uutis- ja informaatiosivusto. Se ei tarjoa lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Tämän sisällön ei ole tarkoitus korvata ammattimaista lääketieteellistä neuvontaa, diagnoosia tai hoitoa. Kysy aina neuvoa lääkäriltäsi tai muulta pätevältä terveydenhuollon tarjoajalta, jos sinulla on lääketieteelliseen tilaan liittyviä kysymyksiä. Älä koskaan jätä huomiotta ammattitaitoista lääketieteellistä neuvontaa tai viivyttele sen hakemista tällä verkkosivustolla lukemasi perusteella. Tällä palstalla esitetyt mielipiteet eivät ole ALS News Todayn tai sen emoyhtiön BioNews Servicesin mielipiteitä, ja niiden tarkoituksena on herättää keskustelua ALS:ään liittyvistä asioista.