La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de la neurona motora y enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad rara caracterizada por la degeneración de las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios. La enfermedad provoca un empeoramiento gradual de los síntomas, que incluyen debilidad muscular, espasmos y rigidez. A medida que se pierden más de estas células nerviosas, o neuronas motoras, los músculos disminuyen de tamaño y siguen debilitándose, lo que acaba provocando problemas para hablar, tragar y respirar.
La EAL no tiene actualmente cura y existen pocos tratamientos eficaces, pero los científicos están trabajando en nuevas formas de tratar la enfermedad.
¿Qué es la terapia con células madre y puede ayudar a los pacientes de ELA
La terapia con células madre está surgiendo como un nuevo enfoque potencial para tratar la ELA. Los investigadores utilizan muchos tipos de células madre en su trabajo, incluyendo las células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), que pueden estar entre las más prometedoras de las células con potencial para el tratamiento. Las iPSCs se derivan de tejidos humanos adultos, incluyendo los de los pacientes, y han demostrado una capacidad para convertirse en astrocitos, células que apoyan a las células nerviosas.
Las células madre mesenquimales, o células madre adultas, también están bajo investigación. En este caso, las células extraídas de la médula ósea o del tejido graso del propio paciente se modifican para aumentar su capacidad de producir factores neurotróficos. Los factores neurotróficos son moléculas conocidas por ayudar a mantener y proteger las células nerviosas.
Otras formas de células madre pluripotentes, que pueden convertirse en células especializadas, también son de interés en la investigación de la ELA.
Terapia con células madre en ensayos clínicos para la ELA
BrainStorm Cell Therapeutics está desarrollando NurOwn, un enfoque que utiliza células madre mesenquimales que se convierten en células que secretan factores neurotróficos. Las células pueden inyectarse en el músculo o en el canal espinal.
Un ensayo clínico abierto de fase 1/2 (NCT01051882) evaluó la seguridad, la tolerabilidad y los efectos terapéuticos de NurOwn en pacientes con ELA en fase inicial. Las células se inyectaron directamente en el tejido muscular de 12 pacientes.
Otro estudio prospectivo de fase 2a (NCT01777646) incluyó a 14 pacientes para comprobar los efectos de inyecciones múltiples combinadas de NurOwn en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. (Este proceso se denomina administración intratecal.)
Los resultados de los ensayos, publicados en 2016 en la revista JAMA Neurology, demostraron que el tratamiento era seguro y bien tolerado, y que ralentizaba la tasa de progresión de la enfermedad durante los seis meses posteriores a las inyecciones en comparación con los seis meses anteriores al tratamiento.
También se investigó la seguridad del tratamiento intratecal con células estromales mesenquimales derivadas del tejido adiposo y pareció ser seguro a las dosis probadas.
Otro ensayo clínico de fase 3 (NCT03280056) que evalúa la seguridad y la eficacia de las inyecciones repetidas de NurOwn está reclutando actualmente a pacientes en California, Massachusetts y Minnesota, Estados Unidos. Los pacientes con ELA recibirán tres inyecciones intratecales de NurOwn o de placebo a intervalos bimensuales.
Un ensayo clínico de fase 1/2 (NCT03482050), que investiga el uso de astrocitos derivados de células madre embrionarias humanas (denominado AstroRx), está reclutando actualmente a unos 21 pacientes en un único centro de Israel. AstroRx se inyectará en la médula espinal de pacientes con ELA en fase inicial.
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