Amyotrofická laterální skleróza (ALS), známá také jako onemocnění motorického neuronu nebo Lou Gehrigova choroba, je vzácné onemocnění charakterizované degenerací nervových buněk, které ovládají volní svaly. Nemoc vede k postupně se zhoršujícím příznakům, které zahrnují svalovou slabost, záškuby a ztuhlost. Se ztrátou většího počtu těchto nervových buněk neboli motorických neuronů se svaly zmenšují a dále slábnou, což nakonec vede k problémům s mluvením, polykáním a dýcháním.
ALS v současné době nelze vyléčit a existuje jen málo účinných léčebných postupů, ale vědci pracují na nových způsobech léčby tohoto onemocnění.
Co je terapie kmenovými buňkami a může pomoci pacientům s ALS
Terapie kmenovými buňkami se ukazuje jako potenciální nový přístup k léčbě ALS. Vědci při své práci využívají mnoho typů kmenových buněk, včetně indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC), které mohou patřit mezi nejslibnější buňky s potenciálem pro léčbu. iPSC jsou odvozeny z dospělých lidských tkání, včetně tkání pacientů, a prokázaly schopnost vyvinout se v astrocyty, buňky, které podporují nervové buňky.
Zkoumají se také mezenchymální kmenové buňky neboli dospělé kmenové buňky. Zde jsou buňky odebrané z vlastní kostní dřeně nebo tukové tkáně pacienta následně upraveny tak, aby se zvýšila jejich schopnost produkovat neurotrofní faktory. Neurotrofické faktory jsou molekuly, o nichž je známo, že pomáhají podporovat a chránit nervové buňky.
Ve výzkumu ALS jsou zajímavé i další formy pluripotentních kmenových buněk, které lze přimět ke vzniku specializovaných buněk.
Léčba ALS pomocí kmenových buněk v klinických studiích
BrainStorm Cell Therapeutics vyvíjí metodu NurOwn, která využívá mezenchymální kmenové buňky, jež se vyvinou v buňky vylučující neurotrofické faktory. Buňky lze vstřikovat do svalu nebo do páteřního kanálu.
Otevřená klinická studie fáze 1/2 (NCT01051882) hodnotila bezpečnost, snášenlivost a terapeutické účinky přípravku NurOwn u pacientů s ALS na počátku onemocnění. Buňky byly aplikovány přímo do svalové tkáně 12 pacientů.
Další, prospektivní studie fáze 2a (NCT01777646) zahrnovala 14 pacientů s cílem ověřit účinky kombinovaných vícenásobných injekcí přípravku NurOwn do tekutiny obklopující mozek a míchu. (Tento proces se nazývá intratekální podání.)
Výsledky studií, které byly v roce 2016 zveřejněny v časopise JAMA Neurology, prokázaly, že léčba byla bezpečná a dobře snášená a zpomalovala rychlost progrese onemocnění během šesti měsíců po injekcích ve srovnání s šesti měsíci před léčbou.
Bezpečnost intratekální léčby mezenchymálními stromálními buňkami získanými z tukové tkáně byla rovněž zkoumána a při testovaných dávkách se jevila jako bezpečná.
Další klinická studie fáze 3 (NCT03280056) hodnotící bezpečnost a účinnost opakovaných injekcí přípravku NurOwn v současné době nabírá pacienty v americké Kalifornii, Massachusetts a Minnesotě. Pacienti s ALS budou dostávat tři intratekální injekce přípravku NurOwn nebo placeba v dvouměsíčních intervalech.
Klinická studie fáze 1/2 (NCT03482050), která zkoumá použití astrocytů odvozených z lidských embryonálních kmenových buněk (tzv. AstroRx), v současné době nabírá asi 21 pacientů na jednom místě v Izraeli. Přípravek AstroRx bude aplikován do míchy pacientům s ALS v raném stadiu onemocnění.
***
ALS News Today je výhradně zpravodajský a informační web o tomto onemocnění. Neposkytuje lékařské rady, diagnózu ani léčbu. Tento obsah nemá sloužit jako náhrada odborného lékařského poradenství, diagnózy nebo léčby. S jakýmikoli otázkami týkajícími se zdravotního stavu se vždy obracejte na svého lékaře nebo jiného kvalifikovaného poskytovatele zdravotní péče. Nikdy nezanedbávejte odbornou lékařskou radu ani s jejím vyhledáním neotálejte kvůli něčemu, co jste si přečetli na těchto webových stránkách. Názory vyjádřené v tomto sloupku nejsou názory společnosti ALS News Today ani její mateřské společnosti BioNews Services a jejich cílem je vyvolat diskusi o otázkách týkajících se ALS.
.