Kostní dřeň lze transplantovat, protože ji lze získat z kosti žijícího dárce, zpravidla z kyčle, punkcí a aspirací a v případě HLA kompatibility (slučitelnosti dárce a příjemce) ji transfundovat do oběhového systému příjemce. Transfundované kmenové buňky se uhnízdí v kostní dřeni kostí příjemce. Tomu se říká transplantace kostní dřeně.
Pro minimalizaci možných vedlejších účinků se lékaři snaží transplantovat co nejkompatibilnější kmenové buňky s vlastními buňkami pacienta. Každý člověk má na povrchu buněk jinou sadu proteinů, které se nazývají antigeny lidské leukocytární skupiny A (HLA). Tento soubor bílkovin, nazývaný HLA typ, se zjišťuje pomocí speciálního krevního testu.
Čím vyšší je počet kompatibilních HLA antigenů, tím větší je šance, že tělo pacienta přijme dárcovské kmenové buňky.
Je pravděpodobnější, že HLA pacienta budou kompatibilní s HLA blízkých příbuzných, zejména s HLA sourozenců, než s HLA nepříbuzných osob. Pouze 1 ze 4 pacientů má však kompatibilního příbuzného. Ostatní se musí spolehnout na registry dárců kostní dřeně, jako je například španělský registr REDMO, který spravuje Nadace José Carrerase.
Kostní dřeň obsahuje nezralé buňky zvané krvetvorné kmenové buňky, z nichž se tvoří krev. Ty se dělí a vytvářejí další buňky, které dají vzniknout všem krevním buňkám a přemění se na jeden ze tří typů krevních buněk: bílé krvinky, které nás brání před infekcemi, červené krvinky, které přenášejí kyslík v těle, nebo krevní destičky, které pomáhají srážet krev.
Kostní dřeň obsahuje nezralé buňky zvané hematopoetické kmenové buňky, což jsou kmenové buňky, které tvoří krev.