Napsal Dr. David Evans Naposledy upraveno 22. dubna 2019
Makulární degenerace – hlavní příčina slepoty u lidí ve věku 65 let a více – je závažné oční onemocnění, které zatím nemá žádnou korektivní léčbu schválenou FDA. Toto věkem podmíněné onemocnění způsobuje poškození žluté skvrny, která je nezbytnou součástí sítnice pro jasné centrální vidění.
Přestože existuje řada léčebných postupů, které mají zpomalit progresi onemocnění a kontrolovat ztrátu zraku, zatím se neprokázalo, že by některý z nich dokázal poškození zvrátit. To však neznamená, že by se stovky (ne-li tisíce) odborníků a vědců zabývajících se makulární degenerací (AMD) nesnažily tuto situaci změnit.
Nedávno jsem narazil na článek zveřejněný CNN, který podrobně popisuje studii publikovanou v časopise The New England Journal of Medicine zaměřenou na využití kmenových buněk k léčbě AMD. Výzkum kmenových buněk je již dlouho kontroverzním tématem, ale nelze popřít, že díky jejich použití došlo k řadě vědeckých objevů. (Zde je 10 průlomových objevů v oblasti kmenových buněk, které identifikovala British Heart Foundation.)
Když se mluví o výzkumu kmenových buněk, obvykle se zaměřuje na konkrétní typ kmenových buněk: embryonální. Unikátnost této nové studie kmenových buněk AMD spočívá v tom, že jako první svého druhu využívá typ kmenových buněk zvaný indukovaná pluripotentní (IPS). To znamená kmenové buňky, které jsou odvozeny od pacienta, takže se jedná o geneticky identické buňky. To pomáhá vyloučit odmítnutí tkáně, což u dárcovských embryonálních kmenových buněk není neobvyklé.
Výzkumníci z Laboratoře pro regeneraci sítnice v Centru vývojové biologie RIKEN v Japonsku použili IPS při léčbě 77leté Japonky s „mokrou“ AMD. (Existují dva typy AMD: suchá a mokrá, přičemž druhá varianta je závažnější, hůře reaguje na léčbu a častěji způsobuje slepotu). Přestože v USA je naprostá většina případů AMD suché varianty, v Japonsku je tomu naopak a častěji se vyskytuje mokrá varianta AMD. Léčba spočívala ve vytvoření „listu“ pigmentových epitelových buněk sítnice pomocí kmenových buněk odebraných z pojivové tkáně kůže pacienta. Tento list pigmentových buněk sítnice byl poté chirurgicky umístěn pod sítnici jednoho z pacientových očí. Po roce od operace zůstal implantovaný list neporušený a pacient netrpěl žádnými nežádoucími účinky. Přestože se pacientovo vidění v průběhu roku nezlepšilo, stabilizovalo se, což znamená, že bylo zabráněno rychlému zhoršování zraku spojenému s vlhkou formou AMD. To je obrovský úspěch.
Úspěch této japonské studie kontrastuje s neúspěšnou léčbou z roku 2015, která se týkala tří pacientů v USA ve věku 72 až 88 let. Všichni tři pacienti trpěli suchou formou AMD a přihlásili se do studie nabízené prostřednictvím kliniky na Floridě. Stejně jako japonská studie i floridská léčba využívala IPS buňky získané od pacientů, ty však byly odebrány z tukových buněk v oblasti břicha. Kmenové buňky pak byly každému pacientovi vstříknuty do obou očí. Všechny tři ženy v důsledku neúspěšné léčby osleply.
Přestože jednoznačný neúspěch floridské léčby může zpochybnit účinnost IPS jako léčby AMD, zastánci léčby rychle poukazují na některé podezřelé detaily týkající se floridského případu. Ačkoli pacienti předpokládali, že se jedná o klinickou studii, protože byla uvedena na webu ClinicalTrials.gov, tento vládou provozovaný web nezkoumá každou studii, což znamená, že vědecká legitimita každé takové studie může být sporná. Za druhé, a to je možná nejdůležitější, pacienti museli za léčbu zaplatit 5 000 dolarů. To je považováno za velkou výstrahu vzhledem k tomu, že většina klinických studií je vzhledem k možným rizikům nabízena zdarma. A konečně, skutečnost, že floridská klinika prováděla experimentální léčbu na obou očích současně, je nenormální. Obvykle by se léčilo pouze jedno oko, aby se chránilo před možnými vedlejšími účinky.
Koneckonců, léčba IPS AMD je stále ve velmi rané fázi zkoumání a nezdá se, že by mělo dojít k nějakému okamžitému průlomu. Nelze však popřít, že práce vědců na této (a dalších) studiích makulární degenerace dává naději, že se v blízké budoucnosti rýsuje nějaký průlom v léčbě. Určitě vás budeme informovat, jak se bude příběh vyvíjet.
Pokud vás zajímá více informací o této studii, podívejte se na článek, který jsem četl na CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Další informace o AMD naleznete v našich článcích o léčbě makulární degenerace a řízení s AMD.