Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Motoneuronenkrankheit und Lou-Gehrig-Krankheit, ist eine seltene Erkrankung, die durch die Degeneration von Nervenzellen gekennzeichnet ist, die die willkürlichen Muskeln steuern. Die Krankheit führt zu einer allmählichen Verschlimmerung der Symptome, zu denen Muskelschwäche, Zuckungen und Steifheit gehören. Je mehr dieser Nervenzellen oder Motoneuronen verloren gehen, desto kleiner werden die Muskeln und desto schwächer werden sie, was schließlich zu Problemen beim Sprechen, Schlucken und Atmen führt.
ALS ist derzeit nicht heilbar und es gibt nur wenige wirksame Behandlungen, aber Wissenschaftler arbeiten an neuen Wegen zur Behandlung der Krankheit.
Was ist eine Stammzellentherapie und wie kann sie ALS-Patienten helfen
Die Stammzellentherapie entwickelt sich zu einem möglichen neuen Ansatz für die Behandlung von ALS. Forscher verwenden bei ihrer Arbeit viele Arten von Stammzellen, darunter auch induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC), die zu den vielversprechendsten Zellen gehören, die für eine Behandlung in Frage kommen. iPSC werden aus erwachsenem menschlichem Gewebe gewonnen, auch aus dem von Patienten, und haben gezeigt, dass sie sich zu Astrozyten entwickeln können, Zellen, die Nervenzellen unterstützen.
Mesenchymale Stammzellen, also adulte Stammzellen, werden ebenfalls untersucht. Dabei werden Zellen aus dem Knochenmark oder Fettgewebe eines Patienten so verändert, dass sie neurotrophe Faktoren produzieren können. Neurotrophe Faktoren sind Moleküle, von denen bekannt ist, dass sie die Nervenzellen unterstützen und schützen.
Auch andere Formen von pluripotenten Stammzellen, die in spezialisierte Zellen umgewandelt werden können, sind für die ALS-Forschung von Interesse.
Stammzelltherapie in klinischen Studien für ALS
BrainStorm Cell Therapeutics entwickelt NurOwn, einen Ansatz, bei dem mesenchymale Stammzellen verwendet werden, die sich zu Zellen entwickeln, die neurotrophe Faktoren absondern. Die Zellen können in den Muskel oder in den Rückenmarkskanal injiziert werden.
In einer offenen klinischen Studie der Phase 1/2 (NCT01051882) wurden die Sicherheit, Verträglichkeit und therapeutische Wirkung von NurOwn bei ALS-Patienten im Frühstadium der Erkrankung untersucht. Die Zellen wurden 12 Patienten direkt in das Muskelgewebe injiziert.
In einer weiteren prospektiven Phase-2a-Studie (NCT01777646) wurden 14 Patienten eingeschlossen, um die Auswirkungen einer kombinierten Mehrfachinjektion von NurOwn in die das Gehirn und das Rückenmark umgebende Flüssigkeit zu prüfen. (Dieser Vorgang wird als intrathekale Verabreichung bezeichnet.)
Die Studienergebnisse, über die 2016 in der Fachzeitschrift JAMA Neurology berichtet wurde, zeigten, dass die Behandlung sicher und gut verträglich war und das Fortschreiten der Erkrankung in den sechs Monaten nach den Injektionen im Vergleich zu den sechs Monaten vor der Behandlung verlangsamte.
Die Sicherheit der intrathekalen Behandlung mit mesenchymalen Stromazellen aus Fettgewebe wurde ebenfalls untersucht und erwies sich bei den getesteten Dosen als sicher.
Eine weitere klinische Phase-3-Studie (NCT03280056) zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit wiederholter NurOwn-Injektionen rekrutiert derzeit Patienten in den US-Bundesstaaten Kalifornien, Massachusetts und Minnesota. ALS-Patienten erhalten in zweimonatigen Abständen drei intrathekale NurOwn- oder Placebo-Injektionen.
Eine klinische Phase-1/2-Studie (NCT03482050), in der die Verwendung von Astrozyten aus menschlichen embryonalen Stammzellen (AstroRx genannt) untersucht wird, rekrutiert derzeit etwa 21 Patienten an einem einzigen Standort in Israel. AstroRx wird in das Rückenmark von ALS-Patienten im Frühstadium der Krankheit injiziert.
***
ALS News Today ist eine reine Nachrichten- und Informationswebsite über die Krankheit. Sie bietet keine medizinische Beratung, Diagnose oder Behandlung. Dieser Inhalt ist nicht als Ersatz für eine professionelle medizinische Beratung, Diagnose oder Behandlung gedacht. Wenden Sie sich bei Fragen zu Ihrem Gesundheitszustand immer an Ihren Arzt oder einen anderen qualifizierten Gesundheitsdienstleister. Ignorieren Sie niemals einen professionellen medizinischen Rat oder zögern Sie nicht, ihn einzuholen, nur weil Sie etwas auf dieser Website gelesen haben. Die in dieser Kolumne geäußerten Meinungen sind nicht die von ALS News Today oder der Muttergesellschaft BioNews Services und sollen eine Diskussion über ALS-Themen anregen.