Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), também conhecida como doença do neurônio motor e doença de Lou Gehrig, é uma condição rara caracterizada pela degeneração das células nervosas que controlam a musculatura voluntária. A doença leva ao agravamento gradual dos sintomas que incluem fraqueza muscular, contracções e rigidez. Como mais células nervosas, ou neurônios motores, são perdidas, os músculos diminuem de tamanho e continuam a enfraquecer, eventualmente resultando em problemas com a fala, deglutição e respiração.
ALS atualmente não tem cura e existem poucos tratamentos efetivos, mas os cientistas estão trabalhando em novas maneiras de tratar a doença.
O que é terapia com células estaminais e pode ajudar os pacientes com ELA
A terapia com células estaminais está a emergir como uma nova abordagem potencial para tratar a ELA. Os investigadores utilizam muitos tipos de células estaminais no seu trabalho, incluindo células estaminais pluripotentes induzidas (iPSCs), que podem estar entre as mais promissoras células com potencial para tratamento. As iPSCs são derivadas de tecidos humanos adultos, incluindo os dos pacientes, e demonstraram uma capacidade de se desenvolverem em astrocitos, células que suportam células nervosas.
Células estaminais mesenquimais, ou células estaminais adultas, também estão sob investigação. Aqui, células retiradas da medula óssea ou tecido adiposo do próprio paciente são então modificadas para aumentar a sua capacidade de produzir factores neurotróficos. Os factores neurotróficos são moléculas conhecidas por ajudarem a suportar e proteger as células nervosas.
Outras formas de células estaminais pluripotentes, que podem ser coaxadas em células especializadas, também são de interesse na pesquisa de ELA.
Terapia com células-tronco em ensaios clínicos de ALS
BrainStorm Cell Therapeutics está desenvolvendo NurOwn, uma abordagem que utiliza células-tronco mesenquimais que se desenvolvem em células que secretam fatores neurotróficos. As células podem ser injetadas no músculo ou no canal espinhal.
A Fase 1/2 ensaio clínico open-label (NCT01051882) avaliou a segurança, tolerabilidade e efeitos terapêuticos de NurOwn em pacientes com ALS com doença precoce. As células foram injetadas diretamente no tecido muscular de 12 pacientes.
Outro estudo prospectivo, Fase 2a (NCT01777646) inscreveu 14 pacientes para verificar os efeitos da combinação de múltiplas injeções de NurOwn no fluido que envolve o cérebro e a medula espinhal. (Este processo é chamado administração intratecal.)
Resultados dos ensaios, relatados em 2016 na revista JAMA Neurology, demonstraram que o tratamento era seguro e bem tolerado, e retardou a taxa de progressão da doença durante seis meses após as injeções, em comparação com seis meses antes do tratamento.
A segurança do tratamento intratecal com células mesenquimais derivadas de tecido adiposo também foi investigada e pareceu ser segura nas doses testadas.
Um outro ensaio clínico de Fase 3 (NCT03280056) avaliando a segurança e eficácia de injeções repetidas de NurOwn está atualmente recrutando pacientes na Califórnia dos EUA, Massachusetts e Minnesota. Os pacientes com ALS receberão três injeções intratecais de NurOwn ou placebo em intervalos bimestrais.
Um ensaio clínico de Fase 1/2 (NCT03482050), investigando o uso de astrocitos derivados de células-tronco embrionárias humanas (chamado AstroRx), está atualmente recrutando cerca de 21 pacientes em um único local em Israel. AstroRx será injetado na medula espinhal de pacientes com ALS com doença em estágio inicial.
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