Amyotrofische laterale sclerose (ALS), ook bekend als de ziekte van motorische neuronen en de ziekte van Lou Gehrig, is een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door de degeneratie van zenuwcellen die willekeurige spieren aansturen. De ziekte leidt tot een geleidelijke verergering van de symptomen, waaronder spierzwakte, spiertrekkingen en stijfheid. Naarmate meer van deze zenuwcellen, of motorneuronen, verloren gaan, nemen de spieren in omvang af en blijven ze verzwakken, wat uiteindelijk leidt tot problemen met spreken, slikken en ademen.
ALS heeft momenteel geen genezing en er bestaan weinig effectieve behandelingen, maar wetenschappers werken aan nieuwe manieren om de ziekte te behandelen.
Wat is stamceltherapie en kan het ALS-patiënten helpen
Stamceltherapie is in opkomst als een potentiële nieuwe benadering voor de behandeling van ALS. Onderzoekers gebruiken vele soorten stamcellen in hun werk, waaronder geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC’s), die mogelijk tot de meest veelbelovende cellen met een potentieel voor behandeling behoren. iPSC’s worden afgeleid van volwassen menselijk weefsel, waaronder dat van patiënten, en hebben aangetoond in staat te zijn zich te ontwikkelen tot astrocyten, cellen die zenuwcellen ondersteunen.
Mesenchymale stamcellen, of volwassen stamcellen, worden ook onderzocht. Hierbij worden cellen uit het eigen beenmerg of vetweefsel van een patiënt zodanig gemodificeerd dat zij neurotrofe factoren kunnen produceren. Neurotrofe factoren zijn moleculen waarvan bekend is dat ze zenuwcellen helpen ondersteunen en beschermen.
Andere vormen van pluripotente stamcellen, die tot gespecialiseerde cellen kunnen worden omgevormd, zijn eveneens van belang voor het onderzoek naar ALS.
Stemceltherapie in klinische proeven voor ALS
BrainStorm Cell Therapeutics ontwikkelt NurOwn, een benadering waarbij mesenchymale stamcellen worden gebruikt die zich ontwikkelen tot cellen die neurotrofe factoren afscheiden. De cellen kunnen in de spier of het ruggenmergkanaal worden geïnjecteerd.
Een fase 1/2 open-label klinische studie (NCT01051882) evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid en therapeutische effecten van NurOwn bij ALS-patiënten met een vroege ziekte. De cellen werden rechtstreeks in het spierweefsel van 12 patiënten geïnjecteerd.
In een andere, fase 2a prospectieve studie (NCT01777646) werden 14 patiënten ingeschreven om de effecten van gecombineerde meervoudige injecties van NurOwn in de vloeistof rond de hersenen en het ruggenmerg te onderzoeken. (Dit proces wordt intrathecale toediening genoemd.)
Resultaten van de proeven, gerapporteerd in 2016 in het tijdschrift JAMA Neurology, toonden aan dat de behandeling veilig was en goed werd verdragen, en de snelheid van ziekteprogressie vertraagde gedurende zes maanden na de injecties in vergelijking met zes maanden vóór de behandeling.
De veiligheid van intrathecale behandeling met mesenchymale stromale cellen afkomstig van vetweefsel werd ook onderzocht en bleek veilig te zijn bij de geteste doses.
Een ander klinisch fase 3-onderzoek (NCT03280056) waarin de veiligheid en werkzaamheid van herhaalde NurOwn-injecties worden beoordeeld, rekruteert momenteel patiënten in de Amerikaanse staten Californië, Massachusetts en Minnesota. ALS-patiënten zullen drie intrathecale NurOwn- of placebo-injecties krijgen met tweemaandelijkse tussenpozen.
Een fase 1/2 klinische studie (NCT03482050), waarin het gebruik van astrocyten afgeleid van menselijke embryonale stamcellen (AstroRx genaamd) wordt onderzocht, rekruteert momenteel ongeveer 21 patiënten op één site in Israël. AstroRx zal worden geïnjecteerd in het ruggenmerg van ALS patiënten met een vroeg stadium van de ziekte.
***
ALS News Today is strikt een nieuws en informatie website over de ziekte. Het geeft geen medisch advies, diagnose, of behandeling. Deze inhoud is niet bedoeld als een vervanging voor professioneel medisch advies, diagnose, of behandeling. Vraag altijd advies aan uw arts of een andere gekwalificeerde gezondheidswerker als u vragen hebt over een medische aandoening. Negeer nooit professioneel medisch advies en wacht nooit met het inwinnen ervan vanwege iets dat u op deze website hebt gelezen. De meningen in deze column zijn niet die van ALS News Today of het moederbedrijf BioNews Services, en zijn bedoeld om een discussie op gang te brengen over zaken met betrekking tot ALS.