Written door Dr. David Evans Laatst gewijzigd op 22 april 2019
Maculaire degeneratie – de belangrijkste oorzaak van blindheid bij mensen van 65 jaar en ouder – is een ernstige oogaandoening waarvoor nog geen corrigerende behandeling is goedgekeurd door de FDA. De leeftijdsgebonden ziekte veroorzaakt de verslechtering van de macula, een essentieel netvliescomponent voor helder, centraal zicht.
Hoewel er een verscheidenheid aan behandelingen bestaat die bedoeld zijn om de progressie van de aandoening te vertragen en het gezichtsverlies onder controle te houden, heeft nog geen enkele bewezen in staat te zijn om de schade terug te draaien. Maar dat wil niet zeggen dat er geen honderden (zo niet duizenden) specialisten en onderzoekers op het gebied van maculadegeneratie (AMD) zijn die proberen daar verandering in te brengen.
Ik kwam onlangs een artikel tegen van CNN met details over een onderzoek dat is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine en dat zich richt op het gebruik van stamcellen om AMD te behandelen. Stamcelonderzoek is lange tijd een controversieel onderwerp geweest, maar het valt niet te ontkennen dat er een aantal wetenschappelijke doorbraken zijn geweest die zijn toegeschreven aan het gebruik ervan. (Hier zijn 10 stamceldoorbraken geïdentificeerd door de British Heart Foundation.)
Wanneer we spreken over stamcelonderzoek, is het meestal gericht op een bepaald type stamcel: embryonaal. Wat deze nieuwe AMD-stamcelstudie uniek maakt, is dat het de eerste in zijn soort is waarbij een type stamcel wordt gebruikt dat geïnduceerde pluripotente (IPS) wordt genoemd. Dat wil zeggen stamcellen die zijn afgeleid van de patiënt, waardoor het genetisch identieke cellen zijn. Dit helpt om weefselafstoting uit de vergelijking te halen, iets dat niet ongewoon is met embryonale stamcellen van donoren.
Onderzoekers van het Laboratorium voor netvliesregeneratie van het RIKEN Centrum voor Ontwikkelingsbiologie in Japan gebruikten IPS bij de behandeling van een 77-jarige Japanse vrouw met “natte” AMD. (Er zijn twee soorten AMD: droge en natte, waarbij de laatste de ernstigere variant is die minder goed reageert op behandelingen en meer kans heeft om blindheid te veroorzaken). Hoewel de overgrote meerderheid van de gevallen van AMD in de VS van de droge soort is, is het tegenovergestelde waar in Japan waar natte AMD vaker voorkomt. De behandeling bestaat uit het creëren van een “vel” van netvliespigment-epitheelcellen met behulp van stamcellen die uit het bindweefsel van de huid van de patiënt worden gehaald. Dit vel netvliespigmentcellen werd vervolgens chirurgisch onder het netvlies van een van de ogen van de patiënt geplaatst. Een jaar na de operatie was de geïmplanteerde laag intact gebleven en had de patiënt geen nadelige gevolgen ondervonden. Hoewel het gezichtsvermogen van de patiënt in de loop van het jaar niet verbeterde, stabiliseerde het zich, wat betekent dat de snelle achteruitgang die gepaard gaat met natte AMD werd voorkomen. Dat is enorm.
Het succes van deze Japanse studie staat in contrast met een mislukte behandeling in 2015 waarbij drie patiënten in de VS betrokken waren tussen 72 en 88 jaar oud. Alle drie de patiënten leden aan droge AMD en meldden zich aan voor een proef die werd aangeboden via een kliniek in Florida. Net als bij de Japanse studie werden bij de behandeling in Florida IPS-cellen gebruikt die afkomstig waren van de patiënten, maar die werden geoogst uit vetcellen in de buik. De stamcellen werden vervolgens geïnjecteerd in beide ogen van elke patiënt. Alle drie de vrouwen werden blind als gevolg van de mislukte behandeling.
Hoewel de regelrechte mislukking van de behandeling in Florida twijfel kan doen rijzen over de doeltreffendheid van IPS als behandeling voor AMD, wijzen voorstanders snel op enkele verdachte details rond de zaak in Florida. Hoewel de patiënten veronderstelden dat dit een klinische proef was omdat hij op ClinicalTrials.gov stond, wordt op deze door de overheid beheerde site niet elke studie nauwkeurig onderzocht, wat betekent dat de wetenschappelijke legitimiteit van een dergelijke proef twijfelachtig kan zijn. Ten tweede, en misschien wel het belangrijkst, moesten de patiënten $5.000 betalen voor de behandeling. Dit wordt beschouwd als een grote rode vlag, gezien het feit dat de meeste klinische proeven gratis worden aangeboden vanwege de potentiële risico’s. Tenslotte is het abnormaal dat de kliniek in Florida de experimentele behandeling op beide ogen tegelijk uitvoerde. Normaal gesproken zou slechts één oog worden behandeld om te beschermen tegen mogelijke bijwerkingen.
Aan het eind van de dag bevindt de IPS AMD-behandeling zich nog steeds in de zeer vroege stadia van onderzoek en het lijkt er niet op dat er een soort onmiddellijke doorbraak op komst is. Maar het valt niet te ontkennen dat het werk dat onderzoekers aan deze (en andere) onderzoeken naar maculadegeneratie doen, hoop geeft dat er in de nabije toekomst een doorbraak in de behandeling op komst is. We houden u zeker op de hoogte van de ontwikkelingen in dit verhaal.
Als u meer wilt weten over deze studie, bekijk dan het artikel dat ik las op CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Voor meer informatie over AMD, zie onze artikelen over behandelingen voor maculadegeneratie en autorijden met AMD.