Scleroza laterală amiotrofică (ALS), cunoscută și sub numele de boala neuronilor motori și boala Lou Gehrig, este o afecțiune rară caracterizată prin degenerarea celulelor nervoase care controlează mușchii voluntari. Boala duce la înrăutățirea treptată a simptomelor care includ slăbiciune musculară, contracții și rigiditate. Pe măsură ce se pierd tot mai multe dintre aceste celule nervoase, sau neuroni motori, mușchii scad în dimensiune și continuă să slăbească, ducând în cele din urmă la probleme cu vorbirea, înghițirea și respirația.
ALS nu are în prezent nici un leac și există puține tratamente eficiente, dar oamenii de știință lucrează la noi modalități de tratare a bolii.
Ce este terapia cu celule stem și ce poate ajuta pacienții cu ALS
Terapia cu celule stem apare ca o nouă abordare potențială pentru tratarea ALS. Cercetătorii folosesc mai multe tipuri de celule stem în activitatea lor, inclusiv celulele stem pluripotente induse (iPSC), care pot fi printre cele mai promițătoare dintre celulele cu potențial de tratament. iPSC sunt derivate din țesuturi umane adulte, inclusiv cele ale pacienților, și au demonstrat capacitatea de a se dezvolta în astrocite, celule care susțin celulele nervoase.
Celele stem mezenchimale, sau celulele stem adulte, sunt, de asemenea, în curs de investigare. Aici, celulele prelevate din măduva osoasă sau din țesutul adipos al unui pacient sunt apoi modificate pentru a le crește capacitatea de a produce factori neurotrofici. Factorii neurotrofici sunt molecule cunoscute pentru faptul că ajută la susținerea și protejarea celulelor nervoase.
Alte forme de celule stem pluripotente, care pot fi convinse să se transforme în celule specializate, sunt, de asemenea, de interes în cercetarea SLA.
Terapie cu celule stem în teste clinice pentru SLA
BrainStorm Cell Therapeutics dezvoltă NurOwn, o abordare care utilizează celule stem mezenchimale care se dezvoltă în celule care secretă factori neurotrofici. Celulele pot fi injectate în mușchi sau în canalul spinal.
Un studiu clinic deschis de fază 1/2 (NCT01051882) a evaluat siguranța, tolerabilitatea și efectele terapeutice ale NurOwn la pacienții cu ALS cu boală precoce. Celulele au fost injectate direct în țesutul muscular a 12 pacienți.
Un alt studiu prospectiv de fază 2a (NCT01777646) a înrolat 14 pacienți pentru a verifica efectele injecțiilor multiple combinate de NurOwn în lichidul care înconjoară creierul și măduva spinării. (Acest proces se numește administrare intratecală.)
Rezultatele studiilor, raportate în 2016 în revista JAMA Neurology, au demonstrat că tratamentul a fost sigur și bine tolerat și a încetinit rata de progresie a bolii pe parcursul a șase luni după injecții, comparativ cu șase luni înainte de tratament.
Siguranța tratamentului intratecal cu celule stromale mezenchimale derivate din țesutul adipos a fost, de asemenea, investigată și a părut a fi sigură la dozele testate.
Un alt studiu clinic de fază 3 (NCT03280056) care evaluează siguranța și eficacitatea injecțiilor repetate cu NurOwn recrutează în prezent pacienți în SUA, în California, Massachusetts și Minnesota. Pacienții cu ALS vor primi trei injecții intratecale NurOwn sau placebo la intervale bilunare.
Un studiu clinic de fază 1/2 (NCT03482050), care investighează utilizarea astrocitelor derivate din celule stem embrionare umane (denumite AstroRx), recrutează în prezent aproximativ 21 de pacienți la un singur loc din Israel. AstroRx va fi injectat în măduva spinării a pacienților cu SLA aflați în stadii incipiente ale bolii.
***
ALS News Today este strict un site de știri și informații despre această boală. Acesta nu oferă sfaturi medicale, diagnostic sau tratament. Acest conținut nu este menit să înlocuiască sfatul, diagnosticul sau tratamentul medical profesionist. Solicitați întotdeauna sfatul medicului dumneavoastră sau al altui furnizor de servicii medicale calificat cu privire la orice întrebare pe care o aveți cu privire la o afecțiune medicală. Nu ignorați niciodată sfatul medical profesionist sau nu întârziați să îl solicitați din cauza a ceva ce ați citit pe acest site web. Opiniile exprimate în această rubrică nu sunt cele ale ALS News Today, sau ale companiei-mamă, BioNews Services, și sunt menite să stârnească discuții despre probleme referitoare la ALS.
.