Scris de Dr. David Evans Ultima modificare la 22 aprilie 2019
Degenerescența maculară – principala cauză a orbirii la persoanele cu vârsta de 65 de ani și peste – este o afecțiune oculară gravă care nu are încă niciun tratament corectiv aprobat de FDA. Boala legată de vârstă provoacă deteriorarea maculei, o componentă retinică esențială pentru o vedere clară și centrală.
Deși există o varietate de tratamente care au rolul de a încetini progresia afecțiunii și de a controla pierderea vederii, niciunul nu s-a dovedit încă capabil să inverseze daunele. Dar asta nu înseamnă că nu există sute (dacă nu mii) de specialiști și cercetători în degenerescență maculară (AMD) care lucrează pentru a schimba acest lucru.
Am dat recent peste un articol publicat de CNN care detalia un studiu publicat în The New England Journal of Medicine axat pe utilizarea celulelor stem pentru tratarea AMD. Cercetarea cu celule stem a fost mult timp un subiect controversat, dar nu se poate nega faptul că au existat o serie de descoperiri științifice atribuite utilizării acestora. (Iată 10 descoperiri legate de celulele stem identificate de Fundația Britanică a Inimii.)
Când vorbim despre cercetarea cu celule stem, aceasta se concentrează de obicei pe un anumit tip de celule stem: embrionare. Ceea ce face ca acest nou studiu cu celule stem AMD să fie unic este faptul că este primul de acest fel care utilizează un tip de celule stem numit pluripotent indus (IPS). Adică celule stem care sunt derivate de la pacient, ceea ce le face celule identice din punct de vedere genetic. Acest lucru ajută la scoaterea din ecuație a respingerii țesuturilor, lucru care nu este neobișnuit în cazul celulelor stem embrionare donate.
Cercetătorii de la Laboratorul pentru regenerarea retinei de la Centrul RIKEN pentru biologie a dezvoltării din Japonia au folosit IPS în tratamentul unei japoneze în vârstă de 77 de ani cu AMD „umedă”. (Există două tipuri de AMD: uscată și umedă, aceasta din urmă fiind varianta mai severă, mai puțin receptivă la tratamente și mai susceptibilă de a provoca orbire). Deși marea majoritate a cazurilor de AMD din SUA sunt de tipul „uscat”, în Japonia, unde AMD „umedă” este mai frecventă, se întâmplă exact invers. Tratamentul a presupus crearea unei „foi” de celule epiteliale pigmentare retiniene cu ajutorul unor celule stem prelevate din țesutul conjunctiv al pielii pacientului. Această foaie de celule pigmentare retiniene a fost apoi plasată chirurgical sub retina unuia dintre ochii pacientului. La un an de la operație, foaia implantată a rămas intactă, iar pacientul nu a suferit niciun efect advers. Deși vederea pacientului nu s-a îmbunătățit în decursul anului, aceasta s-a stabilizat, ceea ce înseamnă că deteriorarea rapidă asociată cu AMD umedă a fost prevenită. Acest lucru este uriaș.
Succesul acestui studiu japonez este contrastat de un tratament eșuat în 2015, care a implicat trei pacienți din SUA cu vârste cuprinse între 72 și 88 de ani. Toți cei trei pacienți sufereau de AMD uscată și s-au înscris la un studiu oferit prin intermediul unei clinici din Florida. La fel ca în cazul studiului japonez, tratamentul din Florida a folosit celule IPS provenite de la pacienți, însă acestea au fost recoltate din celulele adipoase din abdomen. Celulele stem au fost apoi injectate în ambii ochi ai fiecărui pacient. Toate cele trei femei au orbit ca urmare a eșecului tratamentului.
Deși eșecul nemijlocit al tratamentului din Florida poate pune la îndoială eficacitatea IPS ca tratament pentru AMD, susținătorii acestuia se grăbesc să sublinieze unele detalii suspecte din jurul cazului din Florida. Deși pacienții au presupus că este vorba despre un studiu clinic deoarece a fost prezentat pe ClinicalTrials.gov, site-ul administrat de guvern nu analizează fiecare studiu, ceea ce înseamnă că legitimitatea științifică a oricărui astfel de studiu ar putea fi pusă la îndoială. În al doilea rând, și poate cel mai important, pacienților li s-a cerut să plătească 5.000 de dolari pentru tratament. Acest lucru este considerat un mare semnal de alarmă, având în vedere că majoritatea studiilor clinice sunt oferite gratuit din cauza riscurilor potențiale. În cele din urmă, faptul că clinica din Florida a efectuat tratamentul experimental pe ambii ochi în același timp este anormal. În mod normal, doar un singur ochi ar fi tratat pentru a se proteja împotriva potențialelor efecte secundare.
În cele din urmă, tratamentul IPS AMD se află încă în stadii foarte incipiente de investigare și nu pare să se întrevadă niciun fel de descoperire imediată. Dar nu se poate nega faptul că munca pe care o depun cercetătorii în cadrul acestui studiu (și a altor studii privind degenerescența maculară) dă speranța că o descoperire în materie de tratament de un anumit fel se anunță în viitorul apropiat. Cu siguranță vă vom ține la curent pe măsură ce povestea se dezvoltă.
Dacă sunteți interesați să aflați mai multe despre acest studiu, consultați articolul pe care îl citeam pe CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Pentru mai multe informații despre AMD, consultați articolele noastre despre tratamentele degenerescenței maculare și despre condusul cu AMD.
.