Stwardnienie zanikowe boczne (ALS), znane również jako choroba neuronów ruchowych i choroba Lou Gehriga, jest rzadką chorobą charakteryzującą się degeneracją komórek nerwowych, które kontrolują dobrowolne mięśnie. Choroba prowadzi do stopniowo pogarszających się objawów, takich jak osłabienie mięśni, drgawki i sztywność. W miarę utraty większej liczby tych komórek nerwowych, czyli neuronów ruchowych, mięśnie zmniejszają swój rozmiar i nadal słabną, co ostatecznie prowadzi do problemów z mówieniem, połykaniem i oddychaniem.
ALS nie ma obecnie leku i istnieje niewiele skutecznych metod leczenia, ale naukowcy pracują nad nowymi sposobami leczenia tej choroby.
Co to jest terapia komórkami macierzystymi i czy może ona pomóc pacjentom z ALS
Terapia komórkami macierzystymi wyłania się jako potencjalne nowe podejście do leczenia ALS. Naukowcy wykorzystują w swojej pracy wiele rodzajów komórek macierzystych, w tym indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC), które mogą być jednymi z najbardziej obiecujących komórek z potencjałem do leczenia. iPSC pochodzą z dorosłych tkanek ludzkich, w tym tkanek pacjentów, i wykazały zdolność do rozwoju w astrocyty, komórki, które wspierają komórki nerwowe.
Mezenchymalne komórki macierzyste, lub dorosłe komórki macierzyste, są również przedmiotem badań. W tym przypadku, komórki pobrane z własnego szpiku kostnego lub tkanki tłuszczowej pacjenta są następnie modyfikowane w celu zwiększenia ich zdolności do wytwarzania czynników neurotroficznych. Czynniki neurotroficzne to cząsteczki, o których wiadomo, że pomagają wspierać i chronić komórki nerwowe.
Inne formy pluripotencjalnych komórek macierzystych, które można przekształcić w wyspecjalizowane komórki, są również przedmiotem zainteresowania w badaniach nad ALS.
Terapia komórkami macierzystymi w próbach klinicznych dla ALS
BrainStorm Cell Therapeutics opracowuje NurOwn, metodę wykorzystującą mezenchymalne komórki macierzyste, które przekształcają się w komórki wydzielające czynniki neurotroficzne. Komórki mogą być wstrzykiwane do mięśnia lub kanału kręgowego.
W badaniu klinicznym fazy 1/2 z otwartą etykietą (NCT01051882) oceniano bezpieczeństwo, tolerancję i efekty terapeutyczne preparatu NurOwn u pacjentów z ALS z wczesnym stadium choroby. Komórki wstrzykiwano bezpośrednio do tkanki mięśniowej 12 pacjentów.
Inne prospektywne badanie fazy 2a (NCT01777646) objęło 14 pacjentów w celu sprawdzenia efektów połączonych wielokrotnych wstrzyknięć preparatu NurOwn do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. (Proces ten nazywa się podawaniem śródszpikowym.)
Wyniki badań, zgłoszone w 2016 r. w czasopiśmie JAMA Neurology, wykazały, że leczenie było bezpieczne i dobrze tolerowane oraz spowolniło tempo progresji choroby w ciągu sześciu miesięcy po wstrzyknięciach w porównaniu z sześcioma miesiącami przed leczeniem.
Badano również bezpieczeństwo leczenia śródszpikowego mezenchymalnymi komórkami zrębowymi pochodzącymi z tkanki tłuszczowej i okazało się ono bezpieczne w badanych dawkach.
Inne badanie kliniczne fazy 3 (NCT03280056) oceniające bezpieczeństwo i skuteczność powtarzanych wstrzyknięć preparatu NurOwn prowadzi obecnie rekrutację pacjentów w amerykańskich stanach Kalifornia, Massachusetts i Minnesota. Pacjenci z ALS otrzymają trzy wstrzyknięcia domięśniowe preparatu NurOwn lub placebo w odstępach dwumiesięcznych.
Badanie kliniczne fazy 1/2 (NCT03482050), badające zastosowanie astrocytów pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (zwanych AstroRx), prowadzi obecnie rekrutację około 21 pacjentów w jednym ośrodku w Izraelu. AstroRx będzie wstrzykiwany do rdzenia kręgowego pacjentów z ALS we wczesnym stadium choroby.
***
ALS News Today jest wyłącznie stroną internetową z wiadomościami i informacjami na temat choroby. Nie stanowi ona porady medycznej, diagnozy ani leczenia. Zawartość ta nie ma na celu zastąpienia profesjonalnej porady medycznej, diagnozy lub leczenia. W przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących stanu zdrowia należy zawsze zasięgnąć porady lekarza lub innego wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia. Nigdy nie lekceważ profesjonalnej porady lekarskiej ani nie zwlekaj z jej uzyskaniem z powodu czegoś, co przeczytałeś na tej stronie. Opinie wyrażone w tej kolumnie nie są opiniami ALS News Today, lub jej firmy macierzystej, BioNews Services, i mają na celu wywołanie dyskusji na tematy związane z ALS.
.