Written by Dr. David Evans Ostatnio zmieniony 22 kwietnia 2019
Zwyrodnienie plamki żółtej – główna przyczyna ślepoty u osób w wieku 65 lat i starszych – jest poważnym schorzeniem oczu, które nie ma jeszcze żadnego leczenia korekcyjnego zatwierdzonego przez FDA. Choroba związana z wiekiem powoduje pogorszenie plamki żółtej, istotnego składnika siatkówki dla jasnego, centralnego widzenia.
Choć istnieje wiele różnych metod leczenia, które mają na celu spowolnienie postępu choroby i kontrolowanie utraty wzroku, żadna z nich nie okazała się jeszcze zdolna do odwrócenia szkody. Ale to nie znaczy, że nie ma setek (jeśli nie tysięcy) specjalistów i badaczy zajmujących się zwyrodnieniem plamki żółtej (AMD), którzy pracują nad zmianą tego stanu rzeczy.
Niedawno natknąłem się na artykuł opublikowany przez CNN, opisujący szczegółowo badania opublikowane w The New England Journal of Medicine, koncentrujące się na wykorzystaniu komórek macierzystych w leczeniu AMD. Badania nad komórkami macierzystymi od dawna budzą kontrowersje, ale nie da się ukryć, że doszło do wielu przełomów naukowych przypisywanych ich wykorzystaniu. (Oto 10 przełomów w dziedzinie komórek macierzystych zidentyfikowanych przez British Heart Foundation.)
Gdy mówimy o badaniach nad komórkami macierzystymi, zazwyczaj skupiamy się na konkretnym typie komórek macierzystych: embrionalnych. To co czyni to nowe badanie nad komórkami macierzystymi AMD wyjątkowym to fakt, że jest to pierwsze tego typu badanie wykorzystujące typ komórek macierzystych zwany indukowanymi komórkami pluripotencjalnymi (IPS). Oznacza to, że komórki macierzyste pochodzą od pacjenta, co czyni je genetycznie identycznymi komórkami. Pomaga to wyeliminować odrzucenie tkanki, co nie jest rzadkością w przypadku embrionalnych komórek macierzystych pochodzących od dawcy.
Badacze z Laboratorium regeneracji siatkówki w Centrum Biologii Rozwojowej RIKEN w Japonii wykorzystali IPS w leczeniu 77-letniej Japonki z „mokrym” AMD. (Istnieją dwa rodzaje AMD: suche i mokre, przy czym to drugie jest cięższym wariantem, gorzej reagującym na leczenie i bardziej prawdopodobnym powodem ślepoty). Chociaż zdecydowana większość przypadków AMD w Stanach Zjednoczonych dotyczy odmiany suchej, w Japonii jest odwrotnie, gdzie mokre AMD jest bardziej powszechne. Leczenie polegało na stworzeniu „płachty” komórek nabłonka pigmentu siatkówki przy użyciu komórek macierzystych pobranych z tkanki łącznej skóry pacjenta. Ten arkusz komórek pigmentu siatkówki został następnie chirurgicznie umieszczony pod siatkówką jednego z oczu pacjenta. Po roku od operacji wszczepiony arkusz pozostał nienaruszony, a u pacjenta nie wystąpiły żadne skutki uboczne. Chociaż wzrok pacjenta nie poprawił się w ciągu roku, ustabilizował się, co oznacza, że udało się zapobiec gwałtownemu pogorszeniu związanemu z mokrą postacią AMD. To jest ogromne.
Sukces tego japońskiego badania jest kontrastowany przez nieudane leczenie w 2015 roku, które obejmowało trzech pacjentów w Stanach Zjednoczonych w wieku od 72 do 88 lat. Wszyscy trzej pacjenci cierpieli na suchą postać AMD i zapisali się na próbę oferowaną przez klinikę na Florydzie. Podobnie jak w badaniu japońskim, w leczeniu na Florydzie wykorzystano komórki IPS pochodzące od pacjentów, jednak zostały one pobrane z komórek tłuszczowych znajdujących się w jamie brzusznej. Komórki macierzyste zostały następnie wstrzyknięte do obu oczu każdego pacjenta. Wszystkie trzy kobiety zostały oślepione w wyniku nieudanego leczenia.
Although the unmitigated failure of the Florida treatment may cast doubt of the efficacy of IPS as a treatment for AMD, advents are quick to point out some suspect details surrounding the Florida case. Chociaż pacjenci założyli, że jest to próba kliniczna, ponieważ była umieszczona na ClinicalTrials.gov, ta rządowa strona nie analizuje każdego badania, co oznacza, że naukowa zasadność każdej takiej próby może być wątpliwa. Po drugie, i być może najważniejsze, pacjenci byli zobowiązani do zapłacenia $5,000 za leczenie. Jest to uważane za dużą czerwoną flagę, biorąc pod uwagę, że większość badań klinicznych jest oferowana bezpłatnie ze względu na potencjalne ryzyko. Wreszcie, fakt, że klinika na Florydzie przeprowadziła eksperymentalne leczenie na obu oczach w tym samym czasie jest nienormalny. Zazwyczaj tylko jedno oko byłoby leczone w celu ochrony przed potencjalnymi skutkami ubocznymi.
Na koniec dnia, IPS AMD leczenie jest nadal w bardzo wczesnych stadiach dochodzenia i nie wydaje się, że jakikolwiek rodzaj natychmiastowego przełomu jest nadchodzący. Ale nie można zaprzeczyć, że praca, którą naukowcy wykonują na tym (i innych) studiach nad zwyrodnieniem plamki żółtej daje nadzieję, że przełom w leczeniu jakiegoś rodzaju nastąpi w niedalekiej przyszłości. We’ll certainly keep you updated as the story develops.
If you’re interested in learning more about this study, check out the article I was reading on CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Aby uzyskać więcej informacji na temat AMD, sprawdź nasze artykuły na temat leczenia zwyrodnienia plamki żółtej i jazdy z AMD.
.