筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、運動ニューロン疾患やルー・ゲーリッグ病としても知られており、随意筋を制御する神経細胞の変性が特徴のまれな疾患です。 この病気は、筋力低下、痙攣、硬直などの症状を徐々に悪化させます。
ALS には現在治療法がなく、有効な治療法はほとんどありませんが、科学者は病気の新しい治療法に取り組んでいます。
幹細胞治療とは何か、ALS患者を助けることができるか
幹細胞治療はALS治療の新しいアプローチとなる可能性が出てきています。 iPSCは患者の組織を含む成人のヒト組織から得られ、アストロサイト（神経細胞を支える細胞）に成長する能力があることが示されています。 ここでは、患者自身の骨髄や脂肪組織から採取した細胞を、神経栄養因子を産生する能力を高めるために改良している。 神経栄養因子とは、神経細胞を支え、保護する働きがあることが知られている分子である。
特殊な細胞に誘導することができる他の形態の多能性幹細胞もALS研究において関心を集めています。
ALSの臨床試験で幹細胞療法
ブレインストーム・セル・セラピューティクスは、神経栄養因子を分泌する細胞に成長する間葉系幹細胞を用いたアプローチ、NurOwnを開発しています。
第1/2相非盲検臨床試験（NCT01051882）では、病初期のALS患者におけるNurOwnの安全性、忍容性、治療効果が評価されました。
別のフェーズ2a前向き試験（NCT01777646）では、脳と脊髄の周囲の液体にNurOwnを複数回注射した効果を確認するため、14名の患者さんが登録されました。 (このプロセスを髄腔内投与といいます）
2016年にJAMA Neurology誌に報告された試験の結果では、この治療法は安全で忍容性が高く、注射後の6カ月間は治療前の6カ月間に比べて病気の進行速度が遅くなることが実証されました。
また、脂肪組織由来の間葉系ストローマ細胞による髄腔内治療の安全性も検討され、試験した投与量では安全であることが確認されました。
ヒト胚性幹細胞由来のアストロサイト（AstroRx）の使用を検討する第1/2相臨床試験（NCT03482050）は、現在イスラエルの単一施設で約21名の患者を募集しています。 625>
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