文：David Evans博士 最終更新日：2019年4月22日
65歳以上の失明の主要原因である黄斑変性は、まだFDAが承認した修正治療がない深刻な目の疾患です。
症状の進行を遅らせ、視力低下を抑制することを目的としたさまざまな治療法がありますが、ダメージを元に戻すことができると証明されたものはまだありません。 しかし、黄斑変性症 (AMD) の専門家や研究者が何百人（何千人も）、その状況を変えようと努力していないわけではありません。
私は最近、CNN が、AMD 治療への幹細胞の使用について New England Journal of Medicine に発表した研究の詳細を伝える記事を目にしました。 幹細胞研究は長い間論争の的となってきましたが、その使用により多くの科学的なブレークスルーがあったことは否定できません。 (英国心臓財団によって特定された10の幹細胞ブレークスルーはこちら)
私たちが幹細胞研究について話すとき、それは通常、胚性幹細胞という特定のタイプの幹細胞に焦点が当てられています。 この新しいAMD幹細胞研究がユニークなのは、人工多能性幹細胞（IPS）と呼ばれる種類の幹細胞を用いた初めての研究であるということです。 つまり、患者さん由来の幹細胞で、遺伝的に同じ細胞にしているのです。
理化学研究所 発生・再生科学総合研究センター 網膜再生研究室の研究者たちは、77歳の日本人女性の「ウェット型」AMDの治療にIPSを使用しました。 (AMDにはドライ型とウェット型があり、ウェット型は治療が効きにくく失明に至る可能性が高い重症型である)。 米国ではドライ型が多いのですが、日本ではウェット型が多いのです。 治療は、患者さんの皮膚の結合組織から採取した幹細胞を使って、網膜色素上皮細胞の「シート」を作るというものです。 この網膜色素細胞シートを、片方の目の網膜下に手術で埋め込んだのです。 手術から1年後、移植されたシートは無傷で、患者さんに副作用はありませんでした。 1年後の視力は改善されなかったものの安定し、ウェット型AMDに伴う急激な視力低下を防ぐことができたのです。 これは非常に大きなことです。
この日本の研究の成功は、2015年に米国で72歳から88歳の3人の患者を対象にした治療が失敗したことと対照的です。 3人の患者はいずれもドライ型AMDを患っており、フロリダのクリニックを通じて提供された試験に申し込んだ。 日本の研究と同様、フロリダの治療でも患者由来のIPS細胞が使われたが、腹部の脂肪細胞から採取されたものであった。 その幹細胞を両目に注射した。
フロリダでの治療の大失敗は、AMD治療としてのIPSの有効性に疑問を投げかけるかもしれませんが、支持者はフロリダのケースを取り巻くいくつかの疑わしい点をすぐに指摘します。 臨床試験情報サイトClinicalTrials.govに掲載されていたため、患者はこれを臨床試験と思い込んでいたが、このサイトでは各研究を精査していないため、このような試験の科学的正当性には疑問が残るということである。 第二に、おそらく最も重要なことは、患者さんが治療費として5,000ドルを支払う必要があったことです。 ほとんどの臨床試験は、潜在的なリスクのために無料で提供されていることを考えると、これは大きな赤信号と考えられる。 最後に、フロリダのクリニックが実験的な治療を両眼に同時に行ったという事実は異常である。
結局のところ、IPS AMD治療はまだ調査の初期段階であり、すぐにブレークスルーが得られるとは思えません。 しかし、この（そして他の）黄斑変性症の研究で研究者が行っている作業が、近い将来、何らかの治療のブレークスルーが訪れるという希望を与えてくれることは否定できません。 8808>
この研究についてもっと知りたい方は、私がCNNで読んでいた記事をチェックしてみてください。 http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
AMD に関する詳細については、黄斑変性症の治療と AMD での運転に関する記事をご覧ください
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