La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), conosciuta anche come malattia del motoneurone e morbo di Lou Gehrig, è una rara condizione caratterizzata dalla degenerazione delle cellule nervose che controllano i muscoli volontari. La malattia porta ad un graduale peggioramento dei sintomi che includono debolezza muscolare, contrazioni e rigidità. Come più di queste cellule nervose, o motoneuroni, sono persi, i muscoli diminuiscono di dimensioni e continuano ad indebolirsi, alla fine risultando in problemi con il parlare, deglutire e respirare.
ALS attualmente non ha cura e pochi trattamenti efficaci esistono, ma gli scienziati stanno lavorando su nuovi modi di trattare la malattia.
Cos’è la terapia con cellule staminali e può aiutare i pazienti di SLA
La terapia con cellule staminali sta emergendo come un potenziale nuovo approccio al trattamento della SLA. I ricercatori usano molti tipi di cellule staminali nel loro lavoro, comprese le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), che possono essere tra le cellule più promettenti con un potenziale per il trattamento. Le iPSC sono derivate da tessuti umani adulti, compresi quelli dei pazienti, e hanno dimostrato la capacità di svilupparsi in astrociti, cellule che supportano le cellule nervose.
Sono sotto esame anche le cellule staminali mesenchimali, o cellule staminali adulte. Qui, le cellule prelevate dal midollo osseo o dal tessuto adiposo di un paziente vengono modificate per aumentare la loro capacità di produrre fattori neurotrofici. I fattori neurotrofici sono molecole note per aiutare a sostenere e proteggere le cellule nervose.
Altre forme di cellule staminali pluripotenti, che possono essere costrette in cellule specializzate, sono anche di interesse nella ricerca SLA.
Terapia con cellule staminali in sperimentazione clinica per la SLA
BrainStorm Cell Therapeutics sta sviluppando NurOwn, un approccio che utilizza cellule staminali mesenchimali che si sviluppano in cellule che secernono fattori neurotrofici. Le cellule possono essere iniettate nel muscolo o nel canale spinale.
Una sperimentazione clinica in aperto di fase 1/2 (NCT01051882) ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti terapeutici di NurOwn in pazienti affetti da SLA con malattia in fase iniziale. Le cellule sono state iniettate direttamente nel tessuto muscolare di 12 pazienti.
Un altro studio prospettico di Fase 2a (NCT01777646) ha arruolato 14 pazienti per verificare gli effetti di iniezioni multiple combinate di NurOwn nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. (Questo processo è chiamato somministrazione intratecale.)
I risultati delle prove, riportati nel 2016 nella rivista JAMA Neurology, hanno dimostrato che il trattamento era sicuro e ben tollerato, e rallentato il tasso di progressione della malattia durante sei mesi dopo le iniezioni rispetto a sei mesi prima del trattamento.
La sicurezza del trattamento intratecale con cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo è stata anche studiata e sembrava essere sicura alle dosi testate.
Un altro studio clinico di fase 3 (NCT03280056) che valuta la sicurezza e l’efficacia delle iniezioni ripetute di NurOwn sta reclutando pazienti in California, Massachusetts e Minnesota. I pazienti affetti da SLA riceveranno tre iniezioni intratecali di NurOwn o placebo a intervalli bimestrali.
Una sperimentazione clinica di fase 1/2 (NCT03482050), che indaga l’uso di astrociti derivati da cellule staminali embrionali umane (chiamati AstroRx), sta attualmente reclutando circa 21 pazienti in un unico sito in Israele. AstroRx sarà iniettato nel midollo spinale di pazienti affetti da SLA con malattia allo stadio iniziale.
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