DEFINING INCREMENTAL COST-EFFECTIVENESS RATIO
Per molti clinici, l’analisi costo-efficacia può sembrare un po’ ottusa; tuttavia, è semplicemente un rapporto che riflette la quantità di risorse necessarie per cambiare il risultato di un paziente. In altre parole, viene utilizzato per riflettere l’intensità della gestione in relazione a qualsiasi risultato ottenuto. Lo scopo di un’analisi costo-efficacia è di riflettere o rispecchiare il processo decisionale clinico in cui i medici fanno scelte basate sul contenuto informativo e, generalmente, sulla natura invasiva della procedura (cioè, un surrogato del costo). Un rapporto costo-efficacia (ICER) è più comunemente espresso in costo per anno di vita salvato o, se aggiustato per il guadagno funzionale del paziente, in una modifica come costo per anno di vita aggiustato alla qualità salvato. Per gli ICER, il costo per anno di vita salvato sta rapidamente diventando una metrica comune per i confronti con altri interventi medici. Un compendio di dati ICER può essere compilato sotto forma di una classifica per il confronto con altre procedure mediche e non mediche, terapie e così via.32-57 Tali confronti possono essere più rilevanti per l’analista di politica sanitaria, ma per il medico, il legame con un ICER per qualsiasi dato test diagnostico è meglio compreso da una combinazione di fattori che integrano l’accuratezza, l’efficacia del trattamento risultante e l’intensità e i tempi di gestione. Cioè, un test diagnostico che è efficace nell’identificare i pazienti il cui rischio conseguente può essere alterato da un intervento terapeutico aggressivo, risulterà in un’avversione a cure più costose e in fase terminale, risultando così in una cura economicamente vantaggiosa per pazienti simili.
Gli approcci teorici per aggiungere valore e migliorare il rapporto costo-efficacia con i test non invasivi sono indicati nella Tabella 24-2. I test che sono inefficaci si traducono in test ridondanti con l’aumento della cura costo-efficace. In poche parole, i test diagnostici che hanno alti tassi di risultati falsi negativi e falsi positivi hanno un eccessivo spreco di costi e risultano in ICER che non sono economicamente attraenti per la salute e il benessere della nostra società. Alti tassi di test falsi positivi portano a un maggiore uso di angiografia coronarica non necessaria, e alti tassi di falsi negativi portano a tassi più alti di sindromi coronariche acute nei pazienti con risultati inizialmente negativi. Questa inefficienza porta a una cura del paziente che non migliora l’esito ed è inefficiente dal punto di vista dei costi.
Un ICER è per definizione un confronto, spesso chiamato un rapporto incrementale o marginale di costo-efficacia perché confronta più di un test diagnostico. Anche se un ICER è comunemente definito come costo per anno di vita salvato, questo rapporto può essere usato per confrontare qualsiasi differenza di costo diviso per un dato risultato delta. Così, l’equazione generica ICER è:
Un rapporto incrementale o marginale di costo-efficacia include un confronto delle differenze di costo ed efficacia di più di una modalità di imaging. Come detto in precedenza, un ICER include il calcolo delle differenze di costo a monte e a valle, nonché le differenze di risultato a breve termine e/o a lungo termine (cioè l’aspettativa di vita). Sulla base dei primi lavori fatti sulla valutazione dei programmi di dialisi renale, la soglia di efficienza economica è fissata a meno di 50.000 dollari per anno di vita salvato (LYS), con molti paesi che fissano soglie inferiori a 20.000 dollari per LYS.7,32-57 Sembra che gli standard per un ICER siano più appropriati per la valutazione dei regimi terapeutici e, in alcuni casi, dei programmi di screening.7
Per l’imaging SPECT, una misura di un ICER è se il test aggiunge o meno valore sotto forma di un costo ridotto o di una migliore efficacia nella gestione dei pazienti. Questo beneficio economico si ottiene più spesso quando si immagina una cura del paziente che non include il test. Cioè, se un paziente non viene inviato per una procedura diagnostica, quindi lasciato non trattato, il paziente presenterebbe una malattia più avanzata se non instabile, con conseguenti costi di cura sostanzialmente più elevati. Quindi, un confronto con le strategie di rilevamento e intervento precoce si traduce in un ICER che è economicamente attraente. Il punto di forza di questo confronto è che l’imaging SPECT compenserebbe la morbilità e forse la mortalità prematura associate a una presentazione a valle con una malattia coronarica più avanzata. Lo standard ultimo per il valore di un test è che le terapie a valle (iniziate sulla base delle anomalie SPECT) si traducono in un miglioramento dell’aspettativa di vita, nonché in una maggiore qualità della vita e, per la società, in una migliore produttività. Anche se si può immaginare un ICER favorevole quando la SPECT è paragonata a nessun test, la vera sfida si presenta quando si paragona la SPECT a modalità comparative come l’ecocardiografia da sforzo. Cioè, la maggior parte delle modalità sarà favorevole se paragonata al “non fare nulla”, ma le vere difficoltà nel guidare la politica sanitaria risiedono nel confronto iterativo della SPECT rispetto ad altre procedure diagnostiche comunemente applicate; una revisione delle prove comparative disponibili sarà discussa più avanti.
Per i clinici, le discussioni precedenti sulla stratificazione del rischio hanno particolare rilevanza e sono i punti critici per influenzare la cura economicamente vantaggiosa per i pazienti. Cioè, quando un test stratifica il rischio, è anche una misura dell’intensità delle risorse richieste per gestire una data coorte di rischio e fornisce un’idea dei costi previsti per la cura. C’è una relazione direttamente proporzionale tra rischio e costo. Ogni evento stimato nei numerosi rapporti pubblicati dovrebbe essere equiparato a una data voce “high ticket” nel consumo di risorse sanitarie (un infarto miocardico costa in media 14.000 dollari; l’ospedalizzazione per dolore toracico ≅ 6.000 dollari, per citarne alcuni). Nei capitoli 15 e 16, ci sono revisioni dell’ampio corpo di prove sulla stratificazione del rischio con i risultati dell’imaging SPECT. Questo compendio di dati rivela che l’imaging di perfusione miocardica gated è altamente accurato nella stima dei principali eventi cardiaci avversi, tra cui la morte cardiaca e l’infarto miocardico non fatale. Questa accuratezza si traduce in una cura economicamente vantaggiosa semplificando la necessità di ulteriori test, con conseguente cura più efficiente. In una recente revisione della letteratura da parte di Underwood e colleghi,16 il tasso di risultati falsi negativi è minimo, intorno al 12%, mentre il tasso di risultati falsi positivi è intorno al 26%. Gli oppositori dell’imaging SPECT hanno criticato questo tasso più elevato di risultati falsi positivi (cioè, una minore specificità). Si dovrebbe ricordare che le limitazioni di flusso sarebbero osservate a lesioni subcritiche, e quindi il calcolo della specificità diagnostica utilizzando una soglia di lesione ostruttiva del 70% o superiore avrebbe meno valore della comprensione della prognosi conseguente associata a qualsiasi anomalia del test. Di conseguenza, in molti casi, l’accuratezza diagnostica non è utile per capire la clinica o il rapporto costo-efficacia di una procedura. La stratificazione del rischio, tuttavia, ha un enorme valore nel corso della pratica quotidiana di laboratorio, in cui la stragrande maggioranza dei pazienti sottoposti a imaging SPECT avrà risultati di perfusione e funzione normali, ricevendo così una cura “a basso costo” post-test. Cioè, la necessità di ulteriori test, nel contesto di un’imaging SPECT gated normale, è minima, e questa informazione dovrebbe essere importante per i grandi pagatori e sistemi sanitari.
Mansley e McKenna51 illustrano come si può progettare un ICER usando cinque passi ben definiti:
Definire il problema clinico o sociale (cioè obiettivi analitici), e includere se l’analisi deve essere incentrata su una prospettiva sociale o di pagamento.
Definire ciò che deve essere confrontato (ad esempio, ecocardiografia da sforzo contro SPECT).
Definire l’esito di interesse (a breve o a lungo termine) oltre ai dati sui costi delle cure. (Anche se in letteratura ci si è concentrati sul confronto dei cambiamenti nell’aspettativa di vita, ci sono pochi dati di imaging cardiaco che stimano la prognosi oltre i 5 anni. Pertanto, questi tipi di modelli a lungo termine possono essere meno affidabili di quelli che stimano l’ICER su un episodio di cura di 2-5 anni.)
Assicurarsi che la quantità di risorse consumate imiti il periodo di tempo per la porzione di risultato di questo rapporto, ed essere il più “inclusivo” possibile (cioè, costi diretti e indiretti).
Tentare di considerare e/o controllare quante più incertezze e distorsioni in qualsiasi ICER, compreso l’uso di tecniche di aggiustamento del rischio e analisi di sensibilità.51