Copaxone (glatiramer acetato iniezione) è una terapia modificante la malattia approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (MS). Ciò include la sindrome clinicamente isolata (CIS), la sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS) e la sclerosi multipla secondaria progressiva attiva (SPMS). Teva Pharmaceuticals commercializza il trattamento.
Come funziona Copaxone?
La SM è una malattia neurodegenerativa progressiva in cui il sistema immunitario prende erroneamente di mira la proteina mielina. La mielina è il componente principale della guaina protettiva che isola le fibre nervose. Questo innesca l’infiammazione e provoca danni al cervello e al midollo spinale, portando a una vasta gamma di sintomi.
Copaxone è una piccola proteina sintetica che imita un frammento di mielina. Consiste di quattro aminoacidi, i blocchi di costruzione delle proteine, che costituiscono la mielina.
Il meccanismo esatto di come Copaxone riduce la frequenza delle ricadute non è noto. Tuttavia, i ricercatori pensano che il farmaco modifichi l’attacco immunitario contro la mielina. Per esempio, Copaxone può agire per aumentare la tolleranza del sistema immunitario alla mielina attraverso un’esposizione ripetuta, in modo simile a un vaccino.
Un altro meccanismo potrebbe essere che Copaxone può alterare quali cellule immunitarie sono attive. Per esempio, potrebbe essere in grado di indurre un tipo di cellule immunitarie chiamate cellule T soppressorie che secernono proteine antinfiammatorie e prevengono i danni. Copaxone può anche agire per prevenire l’attivazione delle cellule T che mirano e attaccano la mielina.
Copaxone può ridurre il tasso di ricadute e rallentare la progressione della SM. Tuttavia, non può invertire i danni che la SM ha già causato o curare la malattia.
Copaxone negli studi clinici
I ricercatori hanno studiato Copaxone in diversi studi clinici.
Lo studio clinico chiave che ha portato all’approvazione di Copaxone per la commercializzazione è stato il cosiddetto studio Copaxone 1 sulla sclerosi multipla, condotto negli anni 90. Lo studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha arruolato 251 pazienti con SMRR. Durante lo studio, i partecipanti hanno ricevuto Copaxone o un placebo al giorno per due anni.
I risultati iniziali, pubblicati sulla rivista Neurology, hanno dimostrato che i pazienti che hanno ricevuto Copaxone hanno avuto una riduzione del 29% del loro tasso di ricaduta rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo. I ricercatori hanno anche valutato i pazienti in termini di cambiamento sulla scala di stato di disabilità estesa, dopo due anni di trattamento rispetto all’inizio della sperimentazione. In media, i pazienti che prendevano Copaxone avevano un punteggio migliore dopo due anni. Al contrario, il punteggio dei pazienti nel gruppo placebo era peggiorato. I pazienti hanno tollerato bene il trattamento. L’effetto collaterale più comune era una reazione al sito di iniezione.
Dopo la fine della sperimentazione, i ricercatori hanno dato ai pazienti la possibilità di continuare il trattamento in uno studio di estensione opzionale. I risultati di questo studio di estensione hanno mostrato che dopo uno a 11 mesi di trattamento di follow-up, i benefici di Copaxone sono stati mantenuti. Non ci sono state anche complicazioni a lungo termine.
Dei 251 partecipanti originali, 208 hanno scelto di partecipare a questo studio di estensione in aperto in cui tutti hanno ricevuto Copaxone. Un rapporto finale dello studio e dell’estensione, che ha coperto un totale di circa sei anni, è apparso sulla rivista Multiple Sclerosis. Copaxone ha continuato a fornire una riduzione sostenuta del tasso di ricaduta e ha rallentato il peggioramento della disabilità.
Più recentemente, i ricercatori hanno valutato l’efficacia di una dose più elevata di Copaxone (40 mg tre volte alla settimana invece di 20 mg al giorno) in uno studio randomizzato controllato con placebo di fase 3 (NCT01067521) chiamato GALA. Lo studio ha reclutato 1.404 partecipanti con SMRR in tutto il mondo per ricevere Copaxone o un placebo per un anno. Uno studio di estensione in aperto ha seguito questo trial.
I risultati sono apparsi negli Annals of Neurology. Hanno confermato che Copaxone ha ridotto il numero di ricadute rispetto al placebo, di circa il 34%. I ricercatori hanno anche valutato i pazienti tramite risonanza magnetica (MRI) per verificare la presenza di lesioni, o aree di danno, nel cervello. Copaxone è stato associato ad una significativa riduzione del numero di lesioni rispetto al placebo.
Altre informazioni
Copaxone viene somministrato come iniezione sotto la pelle. Gli effetti collaterali comuni includono reazioni al sito di iniezione (come prurito, gonfiore, rossore, dolore o lividi), ansia, dolore al petto, mancanza di respiro, palpitazioni (battito cardiaco martellante o irregolare), vampate, orticaria e linfonodi gonfiati.
La FDA ha approvato la terapia per trattare la SMRR nel 1996. Più tardi ha ampliato il suo uso per includere CIS e SPMS attiva. L’agenzia ha approvato Copaxone alla dose di 40 mg, tre volte a settimana nel 2014 a seguito dei risultati dello studio GALA.
Sono ora disponibili anche versioni generiche di Copaxone.
Ultimo aggiornamento: 22 maggio 2020
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