Scritto da Dr. David Evans Ultima modifica il 22 aprile 2019
La degenerazione maculare – la principale causa di cecità nelle persone di 65 anni e oltre – è una grave condizione degli occhi che non ha ancora alcun trattamento correttivo approvato dalla FDA. La malattia legata all’età causa il deterioramento della macula, una componente retinica essenziale per la visione chiara e centrale.
Anche se ci sono una varietà di trattamenti che sono destinati a rallentare la progressione della condizione e controllare la perdita della vista, nessuno ha ancora dimostrato in grado di invertire il danno. Ma questo non vuol dire che non ci siano centinaia (se non migliaia) di specialisti della degenerazione maculare (AMD) e ricercatori che lavorano per cambiare questa situazione.
Di recente mi sono imbattuto in un articolo pubblicato dalla CNN che descrive in dettaglio uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine incentrato sull’uso delle cellule staminali per trattare la AMD. La ricerca sulle cellule staminali è stata a lungo un argomento controverso, ma non si può negare che ci sono state numerose scoperte scientifiche attribuite al loro uso. (Qui ci sono 10 scoperte sulle cellule staminali identificate dalla British Heart Foundation.)
Quando si parla di ricerca sulle cellule staminali, di solito ci si concentra su un particolare tipo di cellule staminali: quelle embrionali. Ciò che rende unico questo nuovo studio sulle cellule staminali AMD è che è il primo del suo genere a utilizzare un tipo di cellule staminali chiamate pluripotenti indotte (IPS). Vale a dire cellule staminali che sono derivate dal paziente, rendendole cellule geneticamente identiche. Questo aiuta a togliere il rigetto dei tessuti dall’equazione, qualcosa che non è raro con le cellule staminali embrionali del donatore.
I ricercatori del Laboratorio per la rigenerazione della retina al RIKEN Center for Developmental Biology in Giappone hanno usato IPS nel trattamento di una donna giapponese di 77 anni con AMD “umida”. (Ci sono due tipi di AMD: secca e umida, quest’ultima è la variante più grave, meno reattiva ai trattamenti e con maggiori probabilità di causare la cecità). Anche se la stragrande maggioranza dei casi di AMD negli Stati Uniti sono della varietà secca, il contrario è vero in Giappone, dove AMD umida è più comune. Il trattamento ha comportato la creazione di un “foglio” di cellule epiteliali del pigmento retinico utilizzando cellule staminali prese dal tessuto connettivo della pelle del paziente. Questo foglio di cellule del pigmento retinico è stato poi posizionato chirurgicamente sotto la retina di uno degli occhi del paziente. Un anno dopo l’intervento, il foglio impiantato è rimasto intatto e il paziente non ha subito effetti negativi. Anche se la visione del paziente non è migliorata nel corso dell’anno, si è stabilizzata, il che significa che il rapido deterioramento associato alla AMD umida è stato impedito. Questo è enorme.
Il successo di questo studio giapponese è contrastato da un trattamento fallito nel 2015 che ha coinvolto tre pazienti negli Stati Uniti tra i 72 e 88 anni. Tutti e tre i pazienti soffrivano di AMD secca e hanno firmato per una prova offerta attraverso una clinica in Florida. Come lo studio giapponese, il trattamento in Florida ha utilizzato cellule IPS derivate dai pazienti, tuttavia sono state raccolte da cellule di grasso nell’addome. Le cellule staminali sono state poi iniettate in entrambi gli occhi di ogni paziente. Tutte e tre le donne sono rimaste cieche a causa del fallimento del trattamento.
Anche se il fallimento senza attenuanti del trattamento in Florida può mettere in dubbio l’efficacia di IPS come trattamento per AMD, i sostenitori sono pronti a sottolineare alcuni dettagli sospetti che circondano il caso Florida. Anche se i pazienti hanno dato per scontato che si trattasse di uno studio clinico perché era presente su ClinicalTrials.gov, il sito gestito dal governo non esamina ogni studio, il che significa che la legittimità scientifica di qualsiasi studio potrebbe essere discutibile. In secondo luogo, e forse più importante, ai pazienti è stato richiesto di pagare 5.000 dollari per il trattamento. Questo è considerato una grande bandiera rossa, dato che la maggior parte degli studi clinici sono offerti gratuitamente a causa dei potenziali rischi. Infine, il fatto che la clinica della Florida abbia eseguito il trattamento sperimentale su entrambi gli occhi allo stesso tempo è anormale. In genere, solo un occhio sarebbe stato trattato per proteggere da potenziali effetti collaterali.
Alla fine della giornata, il trattamento IPS AMD è ancora nelle primissime fasi di indagine e non sembra che qualsiasi tipo di svolta immediata sia imminente. Ma non si può negare che il lavoro che i ricercatori stanno facendo su questo (e altri) studi sulla degenerazione maculare dà la speranza che una svolta di trattamento di qualche tipo si avvicina nel prossimo futuro. Vi terremo sicuramente aggiornati sullo sviluppo della storia.
Se siete interessati a saperne di più su questo studio, date un’occhiata all’articolo che stavo leggendo sulla CNN: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Per maggiori informazioni su AMD, controlla i nostri articoli sui trattamenti della degenerazione maculare e sulla guida con AMD.