A Copaxone (glatiramer-acetát injekció) egy betegségmódosító terápia, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) a szklerózis multiplex kiújuló formáinak kezelésére engedélyezett. Ide tartozik a klinikailag izolált szindróma (CIS), a relapszáló-remittáló sclerosis multiplex (RRMS) és az aktív szekunder progresszív sclerosis multiplex (SPMS). A Teva Pharmaceuticals forgalmazza a kezelést.
Hogyan hat a Copaxone?
A SM egy progresszív neurodegeneratív betegség, amelyben az immunrendszer tévesen a mielinfehérjét veszi célba. A mielin az idegrostokat szigetelő védőhüvely fő összetevője. Ez gyulladást vált ki, és károsítja az agyat és a gerincvelőt, ami a tünetek széles skálájához vezet.
A kopaxon egy kis szintetikus fehérje, amely a mielin egy darabját utánozza. Négy aminosavból, a fehérjék építőköveiből áll, amelyek a mielint alkotják.
Az, hogy a Copaxone pontosan hogyan csökkenti a visszaesések gyakoriságát, nem ismert. A kutatók azonban úgy gondolják, hogy a gyógyszer módosítja a myelin elleni immunrendszeri támadást. A Copaxone például a vakcinához hasonlóan úgy hathat, hogy ismételt expozíció révén növeli az immunrendszer toleranciáját a mielinnel szemben.
Egy másik mechanizmus lehet, hogy a Copaxone megváltoztatja, mely immunsejtek aktívak. Például képes lehet az immunsejtek egy olyan típusát, az úgynevezett szuppresszor T-sejteket indukálni, amelyek gyulladáscsökkentő fehérjéket választanak ki és megakadályozzák a károsodást. A Copaxone megakadályozhatja a myelint célzó és megtámadó T-sejtek aktiválódását is.
A Copaxone csökkentheti a relapszusok számát és lassíthatja az SM progresszióját. Azonban nem tudja visszafordítani az MS által már okozott károsodást, és nem tudja gyógyítani a betegséget.
Copaxone a klinikai vizsgálatokban
A kutatók a Copaxone-t több klinikai vizsgálatban vizsgálták.
A legfontosabb klinikai vizsgálat, amely a Copaxone forgalomba hozatalának engedélyezéséhez vezetett, az 1990-es években végzett úgynevezett Copolymer 1 sclerosis multiplex vizsgálat volt. A randomizált, kettős vak, placebokontrollált 3. fázisú vizsgálatba 251 RRMS-ben szenvedő beteget vontak be. A vizsgálat során a résztvevők két éven keresztül naponta vagy Copaxone-t, vagy placebót kaptak.
A Neurology című folyóiratban közzétett kezdeti eredmények azt mutatták, hogy a Copaxone-t kapó betegeknél 29%-kal csökkent a visszaesések aránya a placebót kapókhoz képest. A kutatók a betegeket a kiterjesztett rokkantsági állapotskálán elért változásuk szempontjából is értékelték, két év kezelés után, a vizsgálat kezdetéhez képest. A Copaxone-t szedő betegek átlagosan jobb pontszámot értek el két év elteltével. Ezzel szemben a placebocsoportban lévő betegek pontszáma romlott. A betegek jól tolerálták a kezelést. A leggyakoribb mellékhatás az injekció beadásának helyén jelentkező reakció volt.
A vizsgálat befejezését követően a kutatók lehetőséget adtak a betegeknek, hogy egy fakultatív kiterjesztő vizsgálatban folytassák a kezelést. Ennek a kiterjesztő vizsgálatnak az eredményei azt mutatták, hogy egy-11 hónapos utókezelés után a Copaxone előnyei megmaradtak. Hosszú távú szövődmények sem jelentkeztek.
Az eredeti 251 résztvevő közül 208-an döntöttek úgy, hogy részt vesznek ebben a nyílt kiterjesztő vizsgálatban, amelyben mindannyian Copaxone-t kaptak. A vizsgálatról és az összesen mintegy hat évet felölelő kiterjesztésről szóló zárójelentés a Multiple Sclerosis című folyóiratban jelent meg. A Copaxone továbbra is tartósan csökkentette a visszaesések számát, és lassította a rokkantság romlását.
A közelmúltban a kutatók a GALA nevű, randomizált, placebokontrollos, 3. fázisú vizsgálatban (NCT01067521) a Copaxone nagyobb dózisának (heti háromszor 40 mg a napi 20 mg helyett) hatékonyságát vizsgálták. A vizsgálatba világszerte 1 404 RRMS-ben szenvedő résztvevőt vontak be, akik egy éven keresztül Copaxone-t vagy placebót kaptak. Ezt a vizsgálatot egy nyílt kiterjesztő vizsgálat követte.
Az eredmények az Annals of Neurology című folyóiratban jelentek meg. Megerősítették, hogy a Copaxone a placebóhoz képest mintegy 34%-kal csökkentette a relapszusok számát. A kutatók mágneses rezonanciás képalkotó eljárással (MRI) is értékelték a betegeket, hogy ellenőrizzék az agyban lévő léziókat, vagyis károsodott területeket. A Copaxone az elváltozások számának jelentős csökkenésével járt a placebóhoz képest.
Más információ
A Copaxone-t bőr alá adott injekció formájában adják be. Gyakori mellékhatások közé tartoznak az injekció beadásának helyén jelentkező reakciók (például viszketés, duzzanat, bőrpír, fájdalom vagy véraláfutás), szorongás, mellkasi fájdalom, légszomj, szívdobogás (lüktető vagy szabálytalan szívverés), bőrpír, csalánkiütés és duzzadt nyirokcsomók.
Az FDA 1996-ban engedélyezte a terápiát az RRMS kezelésére. Később kiterjesztette alkalmazását a CIS-re és az aktív SPMS-re is. Az ügynökség a GALA vizsgálat eredményeit követően 2014-ben engedélyezte a Copaxone-t heti háromszor 40 mg-os adagban.
A Copaxone generikus változatai is elérhetőek.
Most frissítve:
***
A Multiple Sclerosis News Today szigorúan a betegséggel kapcsolatos híreket és információkat tartalmazó weboldal. Nem nyújt orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakszerű orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Bármilyen egészségügyi állapottal kapcsolatos kérdéssel mindig kérje ki orvosa vagy más szakképzett egészségügyi szolgáltató tanácsát. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakorvosi tanácsot, és ne késlekedjen annak megkeresésével az ezen a weboldalon olvasottak miatt.