Az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS), más néven motoros neuronbetegség és Lou Gehrig-kór, egy ritka betegség, amelyet az akaratlagos izmokat irányító idegsejtek degenerációja jellemez. A betegség fokozatosan súlyosbodó tünetekhez vezet, amelyek közé tartozik az izomgyengeség, rángások és merevség. Ahogy egyre több ilyen idegsejt, azaz motoros neuron vész el, az izmok mérete csökken és tovább gyengülnek, ami végül beszéd-, nyelési és légzési problémákhoz vezet.
Az ALS jelenleg nem gyógyítható, és kevés hatékony kezelés létezik, de a tudósok dolgoznak a betegség kezelésének új módjain.
Mi az őssejtterápia, és segíthet az ALS-betegeken
Az őssejtterápia az ALS kezelésének lehetséges új megközelítése. A kutatók számos őssejttípust használnak munkájuk során, köztük az indukált pluripotens őssejteket (iPSC), amelyek a legígéretesebb kezelési lehetőséggel rendelkező sejtek közé tartozhatnak. Az iPSC-ket felnőtt emberi szövetekből, köztük a betegekéiből nyerik, és kimutatták, hogy képesek asztrocitákká, az idegsejteket támogató sejtekké fejlődni.
A mezenchymális őssejteket, vagyis felnőtt őssejteket is vizsgálják. Itt a beteg saját csontvelőjéből vagy zsírszövetéből vett sejteket módosítják, hogy növeljék neurotrofikus faktorok termelésére való képességüket. A neurotrófiás faktorok olyan molekulák, amelyekről ismert, hogy segítik az idegsejtek támogatását és védelmét.
A pluripotens őssejtek más formái, amelyekből specializált sejteket lehet előcsalogatni, szintén érdekesek az ALS kutatásában.
Az ALS klinikai vizsgálatában lévő őssejtterápia
A BrainStorm Cell Therapeutics fejleszti a NurOwn-t, egy olyan megközelítést, amely mesenchymális őssejteket használ, amelyek neurotrofikus faktorokat szekretáló sejtekké fejlődnek. A sejteket az izomba vagy a gerinccsatornába lehet beadni.
Egy 1/2-es fázisú nyílt klinikai vizsgálatban (NCT01051882) a NurOwn biztonságosságát, tolerálhatóságát és terápiás hatásait vizsgálták korai stádiumban lévő ALS-es betegeknél. A sejteket közvetlenül 12 beteg izomszövetébe injektálták.
Egy másik, 2a fázisú prospektív vizsgálatban (NCT01777646) 14 beteget vontak be, hogy ellenőrizzék a NurOwn kombinált, többszörös injekcióinak hatását az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba. (Ezt az eljárást intratekális beadásnak nevezik.)
A vizsgálatok eredményei, amelyekről 2016-ban számoltak be a JAMA Neurology című folyóiratban, azt mutatták, hogy a kezelés biztonságos és jól tolerálható volt, és lassította a betegség progressziójának ütemét az injekciókat követő hat hónap alatt a kezelés előtti hat hónaphoz képest.
A zsírszövetből származó mesenchymalis stromasejtekkel végzett intrathecális kezelés biztonságosságát is vizsgálták, és a vizsgált dózisok mellett biztonságosnak tűnt.
A NurOwn ismételt injekcióinak biztonságosságát és hatékonyságát vizsgáló másik 3. fázisú klinikai vizsgálat (NCT03280056) jelenleg is toboroz betegeket az USA Kaliforniában, Massachusettsben és Minnesotában. Az ALS-betegek kéthavonta három intratekális NurOwn vagy placebo injekciót kapnak.
Egy 1/2 fázisú klinikai vizsgálat (NCT03482050), amely az emberi embrionális őssejtekből származó asztrociták (az úgynevezett AstroRx) alkalmazását vizsgálja, jelenleg körülbelül 21 beteget toboroz egy izraeli helyszínen. Az AstroRx-et a korai stádiumban lévő ALS-betegek gerincvelőjébe fogják beadni.
***
Az ALS News Today szigorúan a betegséggel kapcsolatos híreket és információkat tartalmazó weboldal. Nem nyújt orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Ez a tartalom nem helyettesíti a szakszerű orvosi tanácsadást, diagnózist vagy kezelést. Bármilyen egészségügyi állapottal kapcsolatos kérdéssel mindig kérje ki orvosa vagy más szakképzett egészségügyi szolgáltató tanácsát. Soha ne hagyja figyelmen kívül a szakorvosi tanácsot, és ne késlekedjen annak megkeresésével az ezen a weboldalon olvasottak miatt. Az ebben a rovatban kifejtett vélemények nem az ALS News Today vagy annak anyavállalata, a BioNews Services véleménye, és az ALS-szel kapcsolatos kérdések megvitatására szolgálnak.