Azt írta: Dr. David Evans Utolsó módosítás: 2019. április 22.
A makuladegeneráció – a vakság vezető oka a 65 éves és idősebb embereknél – egy olyan súlyos szembetegség, amelynek még nincs az FDA által jóváhagyott korrekciós kezelése. Az életkorral összefüggő betegség a makula, a világos, központi látás szempontjából lényeges retinaelem romlását okozza.
Noha számos kezelés létezik, amelyek célja az állapot előrehaladásának lassítása és a látásvesztés megfékezése, még egyik sem bizonyult alkalmasnak a károsodás visszafordítására. De ez nem jelenti azt, hogy ne dolgoznának több száz (ha nem több ezer) makuladegenerációval (AMD) foglalkozó szakember és kutató azon, hogy ez megváltozzon.
A közelmúltban találkoztam a CNN által közzétett cikkel, amely részletesen ismerteti a The New England Journal of Medicine című orvosi folyóiratban megjelent tanulmányt, amely az őssejtek AMD kezelésére való felhasználására összpontosít. Az őssejtkutatás régóta vitatott téma, de tagadhatatlan, hogy számos tudományos áttörést tulajdonítottak a felhasználásuknak. (Íme 10 őssejtes áttörés, amelyet a Brit Szív Alapítvány azonosított.)
Amikor őssejtkutatásról beszélünk, az általában az őssejtek egy bizonyos típusára összpontosít: az embrionális őssejtekre. Ami ezt az új AMD őssejtkutatást egyedivé teszi, az az, hogy ez az első a maga nemében, amely az indukált pluripotens (IPS) őssejtek egyik típusát használja. Vagyis olyan őssejteket, amelyek a pácienstől származnak, így genetikailag azonos sejtekké válnak. Ez segít kiküszöbölni a szövetkilökődést, ami nem ritka a donor embrionális őssejtek esetében.
A japán RIKEN Center for Developmental Biology retina regenerációs laboratóriumának kutatói IPS-t használtak egy 77 éves, “nedves” AMD-ben szenvedő japán nő kezelésében. (Az AMD-nek két típusa van: száraz és nedves, az utóbbi a súlyosabb változat, amely kevésbé reagál a kezelésekre, és nagyobb valószínűséggel okoz vakságot). Bár az Egyesült Államokban az AMD esetek túlnyomó többsége a száraz változat, Japánban ennek az ellenkezője igaz, ahol a nedves AMD gyakoribb. A kezelés során a retina pigmenthámsejtjeiből “lapot” hoztak létre a páciens bőrének kötőszövetéből vett őssejtek felhasználásával. Ezt a retinapigmentsejtekből álló lapot aztán sebészi úton a beteg egyik szemének retinája alá helyezték. Egy évvel a műtét után a beültetett lap sértetlen maradt, és a páciensnek nem voltak káros hatásai. Bár a páciens látása az egy év alatt nem javult, de stabilizálódott, ami azt jelenti, hogy a nedves AMD-vel járó gyors romlást sikerült megakadályozni. Ez óriási.
A japán tanulmány sikerével szemben áll egy 2015-ös sikertelen kezelés, amely három 72 és 88 év közötti amerikai beteget érintett. Mindhárom beteg száraz AMD-ben szenvedett, és egy floridai klinikán keresztül felajánlott kísérletre jelentkeztek. A japán tanulmányhoz hasonlóan a floridai kezelés is a betegektől származó IPS-sejteket használt, azonban ezeket a hasi zsírsejtekből nyerték. Az őssejteket ezután mindkét beteg mindkét szemébe befecskendezték. Mindhárom nő megvakult a sikertelen kezelés következtében.
Bár a floridai kezelés teljes kudarca kétségbe vonhatja az IPS mint az AMD kezelésének hatékonyságát, a támogatók gyorsan rámutatnak néhány gyanús részletre a floridai eset körül. Bár a betegek azt feltételezték, hogy ez egy klinikai vizsgálat volt, mivel szerepelt a ClinicalTrials.gov oldalon, a kormány által működtetett oldal nem vizsgál meg minden egyes tanulmányt, ami azt jelenti, hogy bármely ilyen vizsgálat tudományos legitimitása megkérdőjelezhető. Másodszor, és ez talán a legfontosabb, a betegeknek 5000 dollárt kellett fizetniük a kezelésért. Ez nagy piros pontnak számít, tekintve, hogy a legtöbb klinikai vizsgálatot a lehetséges kockázatok miatt ingyenesen kínálják. Végül pedig az a tény, hogy a floridai klinikán egyszerre mindkét szemen elvégezték a kísérleti kezelést, abnormális. Általában csak az egyik szemet kezelik, hogy megvédjék a lehetséges mellékhatásoktól.
A nap végén az IPS AMD kezelése még mindig a vizsgálatok nagyon korai szakaszában van, és nem úgy tűnik, hogy bármiféle azonnali áttörés várható. De tagadhatatlan, hogy az a munka, amit a kutatók ezzel (és más) makuladegenerációs vizsgálatokkal végeznek, reményt ad arra, hogy a közeljövőben valamiféle kezelési áttörés kecsegtet. Természetesen folyamatosan tájékoztatjuk Önöket a történet alakulásáról.
Ha többet szeretnének megtudni erről a tanulmányról, nézzék meg a CNN-en olvasott cikket: http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Az AMD-vel kapcsolatos további információkért tekintse meg a makuladegeneráció kezeléséről és az AMD-vel való vezetésről szóló cikkeinket.