Écrit par le Dr David Evans Dernière modification le 22 avril 2019
La dégénérescence maculaire – la principale cause de cécité chez les personnes âgées de 65 ans et plus – est une affection oculaire grave qui n’a pas encore de traitement correcteur approuvé par la FDA. Cette maladie liée à l’âge entraîne la détérioration de la macula, un composant rétinien essentiel pour une vision claire et centrale.
Bien qu’il existe une variété de traitements destinés à ralentir la progression de la maladie et à contrôler la perte de vision, aucun ne s’est encore avéré capable d’inverser les dommages. Mais cela ne veut pas dire qu’il n’y a pas des centaines (voire des milliers) de spécialistes de la dégénérescence maculaire (DMLA) et de chercheurs qui travaillent pour changer cela.
Je suis récemment tombé sur un article publié par CNN détaillant une étude publiée dans The New England Journal of Medicine axée sur l’utilisation de cellules souches pour traiter la DMLA. La recherche sur les cellules souches a longtemps été un sujet controversé, mais on ne peut nier qu’un certain nombre de percées scientifiques ont été attribuées à leur utilisation. (Voici 10 percées dans le domaine des cellules souches identifiées par la British Heart Foundation.)
Lorsque nous parlons de la recherche sur les cellules souches, elle se concentre généralement sur un type particulier de cellules souches : les cellules embryonnaires. Ce qui rend cette nouvelle étude sur les cellules souches de la DMLA unique, c’est qu’elle est la première de son genre à utiliser un type de cellules souches appelé pluripotent induit (IPS). C’est-à-dire des cellules souches qui sont dérivées du patient, ce qui en fait des cellules génétiquement identiques. Cela permet d’éliminer le rejet des tissus de l’équation, ce qui n’est pas rare avec les cellules souches embryonnaires de donneurs.
Les chercheurs du Laboratoire de régénération de la rétine du Centre RIKEN de biologie du développement au Japon ont utilisé les IPS dans le traitement d’une Japonaise de 77 ans atteinte de DMLA « humide ». (Il existe deux types de DMLA : sèche et humide, cette dernière étant la variante la plus grave, moins sensible aux traitements et plus susceptible de provoquer la cécité). Bien que la grande majorité des cas de DMLA aux États-Unis soient de la variété sèche, c’est l’inverse au Japon où la DMLA humide est plus fréquente. Le traitement consiste à créer une « feuille » de cellules épithéliales du pigment de la rétine à l’aide de cellules souches prélevées dans le tissu conjonctif de la peau du patient. Cette feuille de cellules pigmentaires rétiniennes a ensuite été placée chirurgicalement sous la rétine de l’un des yeux du patient. Un an après l’opération, la feuille implantée est restée intacte et le patient n’a souffert d’aucun effet indésirable. Bien que la vision du patient ne se soit pas améliorée au cours de l’année, elle s’est stabilisée, ce qui signifie que la détérioration rapide associée à la DMLA humide a été évitée. C’est énorme.
Le succès de cette étude japonaise est contrasté par l’échec d’un traitement en 2015 qui concernait trois patients aux États-Unis âgés de 72 à 88 ans. Les trois patients souffraient de DMLA sèche et se sont inscrits à un essai proposé par une clinique de Floride. Comme l’étude japonaise, le traitement en Floride a utilisé des cellules IPS dérivées des patients, cependant elles ont été prélevées sur des cellules graisseuses de l’abdomen. Les cellules souches ont ensuite été injectées dans les deux yeux de chaque patient. Les trois femmes ont été rendues aveugles à la suite de l’échec du traitement.
Bien que l’échec total du traitement en Floride puisse jeter un doute sur l’efficacité des IPS comme traitement de la DMLA, les partisans de ce traitement s’empressent de souligner certains détails suspects entourant le cas de la Floride. Bien que les patients aient supposé qu’il s’agissait d’un essai clinique parce qu’il figurait sur ClinicalTrials.gov, le site géré par le gouvernement n’examine pas minutieusement chaque étude, ce qui signifie que la légitimité scientifique d’un tel essai pourrait être remise en question. Deuxièmement, et c’est peut-être le plus important, les patients ont dû payer 5 000 dollars pour le traitement. Il s’agit d’un signal d’alarme important, étant donné que la plupart des essais cliniques sont offerts gratuitement en raison des risques potentiels. Enfin, le fait que la clinique de Floride ait effectué le traitement expérimental sur les deux yeux en même temps est anormal. En général, un seul œil est traité pour se protéger des effets secondaires potentiels.
En fin de compte, le traitement de la DMLA par IPS n’en est qu’aux tout premiers stades d’investigation et il ne semble pas qu’une sorte de percée immédiate soit à venir. Mais il est indéniable que le travail des chercheurs sur cette étude (et d’autres) sur la dégénérescence maculaire donne l’espoir d’une percée dans le traitement dans un avenir proche. Nous vous tiendrons certainement au courant de l’évolution de cette histoire.
Si vous souhaitez en savoir plus sur cette étude, consultez l’article que je lisais sur CNN : http://www.cnn.com/2017/03/15/health/stem-cell-age-related-macular-degeneration-study/index.html
Pour plus d’informations sur la DMLA, consultez nos articles sur les traitements de la dégénérescence maculaire et la conduite avec la DMLA.