La sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie des neurones moteurs et de maladie de Lou Gehrig, est une maladie rare caractérisée par la dégénérescence des cellules nerveuses qui contrôlent les muscles volontaires. La maladie entraîne des symptômes qui s’aggravent progressivement, notamment une faiblesse, des contractions et une raideur musculaires. Au fur et à mesure de la perte de ces cellules nerveuses, ou neurones moteurs, les muscles diminuent de taille et continuent de s’affaiblir, ce qui finit par entraîner des problèmes de parole, de déglutition et de respiration.
La SLA n’a actuellement aucun remède et il existe peu de traitements efficaces, mais les scientifiques travaillent sur de nouvelles façons de traiter la maladie.
Qu’est-ce que la thérapie par cellules souches et peut-elle aider les patients atteints de SLA
La thérapie par cellules souches apparaît comme une nouvelle approche potentielle pour traiter la SLA. Les chercheurs utilisent de nombreux types de cellules souches dans leurs travaux, y compris les cellules souches pluripotentes induites (iPSC), qui peuvent être parmi les plus prometteuses des cellules ayant un potentiel de traitement. Les iPSC sont dérivées de tissus humains adultes, y compris ceux des patients, et ont montré une capacité à se développer en astrocytes, des cellules qui soutiennent les cellules nerveuses.
Les cellules souches mésenchymateuses, ou cellules souches adultes, sont également à l’étude. Dans ce cas, les cellules prélevées dans la moelle osseuse ou le tissu adipeux d’un patient sont ensuite modifiées pour augmenter leur capacité à produire des facteurs neurotrophiques. Les facteurs neurotrophiques sont des molécules connues pour aider à soutenir et à protéger les cellules nerveuses.
D’autres formes de cellules souches pluripotentes, qui peuvent être amadouées pour devenir des cellules spécialisées, sont également intéressantes pour la recherche sur la SLA.
Thérapie par cellules souches en essais cliniques pour la SLA
BrainStorm Cell Therapeutics développe NurOwn, une approche qui utilise des cellules souches mésenchymateuses qui se développent en cellules sécrétant des facteurs neurotrophiques. Les cellules peuvent être injectées dans le muscle ou le canal rachidien.
Un essai clinique ouvert de phase 1/2 (NCT01051882) a évalué la sécurité, la tolérabilité et les effets thérapeutiques de NurOwn chez des patients atteints de SLA au stade précoce de la maladie. Les cellules ont été directement injectées dans le tissu musculaire de 12 patients.
Une autre étude prospective de phase 2a (NCT01777646) a recruté 14 patients pour vérifier les effets de multiples injections combinées de NurOwn dans le liquide entourant le cerveau et la moelle épinière. (Ce processus est appelé administration intrathécale.)
Les résultats de ces essais, rapportés en 2016 dans la revue JAMA Neurology, ont démontré que le traitement était sûr et bien toléré, et qu’il ralentissait le taux de progression de la maladie pendant six mois après les injections par rapport à six mois avant le traitement.
La sécurité du traitement intrathécal avec des cellules stromales mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux a également été étudiée et est apparue sûre aux doses testées.
Un autre essai clinique de phase 3 (NCT03280056) évaluant la sécurité et l’efficacité d’injections répétées de NurOwn recrute actuellement des patients en Californie, au Massachusetts et au Minnesota. Les patients atteints de SLA recevront trois injections intrathécales de NurOwn ou de placebo à intervalles bimensuels.
Un essai clinique de phase 1/2 (NCT03482050), portant sur l’utilisation d’astrocytes dérivés de cellules souches embryonnaires humaines (appelés AstroRx), recrute actuellement environ 21 patients sur un seul site en Israël. L’AstroRx sera injecté dans la moelle épinière de patients atteints de SLA à un stade précoce de la maladie.
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